Um estudo dos efeitos do pegvisomanto no excesso de hormônio do crescimento na síndrome de McCune-Albright

Este estudo examinará o efeito do pegvisomant no excesso de hormônio do crescimento em pacientes com síndrome de McCune-Albright (MAS). Os pacientes com esta doença têm displasia fibrosa poliostótica - uma condição na qual áreas de osso normal são substituídas por crescimento fibroso semelhante a tecido cicatricial, pigmentação anormal da pele (marcas de nascença) e puberdade precoce (precoce). Cerca de 10 por cento dos pacientes têm excesso de hormônio do crescimento (GH). O GH estimula a produção de outro hormônio chamado fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1). Juntos, GH e IGF-1 afetam o crescimento ósseo. O excesso desses hormônios na MAS pode causar supercrescimento dos ossos da face, mãos e pés, sudorese excessiva ou aumento da estatura.

O pegvisomant é uma droga sintética que se liga aos receptores celulares onde o GH normalmente se ligaria, evitando assim que o hormônio natural estimule o IGF-1 e o crescimento ósseo como faria normalmente. Este estudo verificará se o pegvisomant reduzirá os níveis sanguíneos de IGF-1 e atenuará os efeitos do excesso de hormônio do crescimento, incluindo dor óssea, remodelação óssea, inchaço e suor nas mãos e nos pés e níveis anormais de hormônios relacionados.

Os pacientes que foram rastreados para displasia fibrosa poliostótica e MAS sob o protocolo NIH 98-D-0145 e que apresentaram MAS com excesso de hormônio do crescimento são elegíveis para este estudo de 36 semanas. O protocolo de triagem inclui histórico e exame físico, exames de sangue e urina, audição, exames oftalmológicos e dentários, avaliação da dor e da função física, testes de triagem endócrina e óssea, vários estudos de imagem óssea, incluindo ressonância magnética (MRI) e tomografia computadorizada ( Tomografia computadorizada) e biópsia óssea em pacientes com mais de 6 anos de idade.

Os participantes do estudo atual receberão injeções diárias de pegvisomant ou placebo (uma substância inativa) por 12 semanas, seguidas por um período de "washout" de 6 semanas sem medicamento. Então, os pacientes que receberam placebo serão trocados, ou "cruzados", para receber pegvisomant por mais 12 semanas, e aqueles que receberam pegvisomant receberão placebo. Isso será seguido por outro período de washout de 6 semanas. A droga e o placebo serão injetados sob a pele, semelhantes às injeções de insulina. Testes de sangue e urina serão feitos no início do estudo e repetidos a cada 6 semanas até o final do estudo.