白血球接着不全を治療するための幹細胞移植

この研究では、白血球接着不全 (LAD) を治療するための改変幹細胞移植手順の安全性と有効性を調査します。 LAD は、白血球 (感染と戦う白血球) の遺伝性の血液疾患であり、患者は生命を脅かす感染症にかかりやすくなります。 提供された幹細胞 (骨髄によって生成され、血液細胞に成熟する細胞) の移植は、LAD 患者の免疫システムを改善することができます。 しかし、この処置は、高用量の化学療法と放射線で免疫系を完全に抑制する必要があるため、特に活動性感染症の患者では、死亡の重大なリスクを伴います。 さらに、ドナーの T 細胞 (白血球の一種) は、移植片対宿主病 (GvHD) と呼ばれるものを引き起こす可能性があります。この病気では、ドナー細胞が患者の細胞を異物として認識し、それらを破壊する免疫応答を開始します。 . これらのリスクを軽減するために、ドナーの T 細胞は、移植される残りの幹細胞から取り除かれます。

体重が 12 kg (26.4 LB) 以上で、活動性感染症を患っておらず、適合ドナーである家族がいる LAD 患者は、この研究の対象となる可能性があります。 妊娠中または授乳中の女性は参加できません。 候補者は、病歴、身体検査と血液検査、肺と心臓の機能検査、体のX線またはコンピューター断層撮影（CT）スキャン、および歯科と眼の検査を受けます。 彼らは、感情的な健康状態、生活の質、知性 (学習能力と理解力) を測定するアンケートに記入します。

幹細胞は、患者とドナーの両方から採取されます。 これを行うには、幹細胞を骨髄から血流に移動させるために、ホルモン G-CSF を皮下に数日間注射します。 幹細胞はアフェレーシスによって採取されます。アフェレーシスでは、片方の腕に刺した針から血液を採取し、必要な細胞を分離して除去する機械に送り込みます。 残りの血液は、もう一方の腕の針を通して戻されます。

移植の前に、中心静脈ライン (大きなプラスチック チューブ) が大静脈に挿入されます。 このチューブは体内に留まり、治療期間全体を通して、提供された幹細胞の送達、投薬、必要に応じた輸血、および血液サンプルの採取に使用できます。 移植手術の数日前に、患者はシクロホスファミド、フルダラビン、およびカンパス 1H による低用量化学療法のコンディショニング レジメンを開始します。 コンディショニング療法が完了すると、幹細胞が注入されます。 ドナー細胞の拒絶反応を防ぐために、シクロスポリンは移植手術の 1 か月後に経口または静脈から投与されます。

幹細胞移植の平均入院日数は 21 日です。 退院後、患者は 2 ～ 3 か月間、週 1 回または週 2 回の経過観察のためにクリニックに戻ります。 これらの訪問には、症状のチェック、身体検査、および血液検査が含まれます。 その後の訪問は、移植後 4、6、9、および 12 か月、または必要に応じてより頻繁に、その後は毎年予定されます。