血液がんまたは重度の再生不良性貧血患者の治療における臍帯血移植後の併用化学療法

病気の特徴:

• 以下の組織学的に確認された診断のいずれか:

  • 重度の再生不良性貧血を発症

    • 次の基準のうち少なくとも 2 つを満たします。

      • 顆粒球数 500/mm^3 未満
      • 血小板数が20,000/mm^3未満
      • 網赤血球の絶対数が 20,000/mm^3 未満 (ヘマトクリット補正後)
    • 抗胸腺細胞グロブリンおよび/またはシクロスポリンによる以前の治療後の再発性疾患に反応しない

  • 以下の基準のうち 1 つを満たす急性骨髄性白血病 (AML):

    • 導入療法の失敗

    • 最初の完全寛解 (CR) では、以下の高リスクの特徴のいずれかが伴います。

      • 幹細胞または二表現型の分類 (M0)
      • 赤白血病 (M6)
      • 急性巨核球性白血病 (M7)
      • 予後不良を示す細胞遺伝学的マーカー
      • t(15;17) 転座および第一選択の導入療法が失敗したか、または持続性疾患の分子的証拠がある
      • t(8;21) および inv(16) 転座と第一選択の導入療法の失敗
    • 再発初期*
    • 2回目以降の寛解時
    • 以前の自家幹細胞移植 (SCT) 後の再発疾患 注: *難治性再発なし

  • 以下の基準のうち 1 つを満たす急性リンパ性白血病:

    • 再発初期*
    • 2回目以降の寛解時

    • 最初の CR では、次の高リスク機能が含まれます。

      • t(4;11) または t(9;22) 転座
      • 白血球増加症 (初期白血球数が 30,000/mm^3 以上)
      • 標準導入療法の28日目までにCRを達成できなかった
    • 以前の自家SCT後の再発性疾患 注: *難治性再発なし

  • 慢性骨髄性白血病

    • 医学的管理が失敗した慢性期または加速期
    • 再導入化学療法により慢性期が誘発された後、急性転化期が許可される

  • 以下の基準のうち 1 つを満たす骨髄異形成症候群:

    • 医学的管理に抵抗がある
    • 急性白血病への移行を予測する以下のような細胞遺伝学的異常の存在:

= 5q- = 7q-

• 7 モノソミーと 8 トリソミー

• AMLへの進行の証拠（例、過剰芽球を伴う難治性貧血[RAEB]、または形質転換中のRAEB）

  • 慢性リンパ性白血病

    • フルダラビンベースの治療を含む治療に抵抗性
    • 以前の自己SCT後の再発疾患

  • 多発性骨髄腫

    • 以前の自己SCT後の再発疾患
    • 最初の CR または導入療法の失敗を超えて
    • 病気は移植前の細胞減少に敏感です

  • ホジキンリンパ腫

    • 最初の CR または導入療法の失敗を超えて
    • 病気は移植前の細胞減少に敏感です

  • 非ホジキンリンパ腫 (NHL)

    • 以前の自己SCT後の再発疾患
    • 最初の CR または導入療法の失敗を超えて
    • 病気は移植前の細胞減少に敏感です
    • 導入療法後にマントルゾーンNHLが許可される

  • 骨髄増殖性疾患

    • 医学的管理に抵抗がある

    • 骨髄生検によるグレード3以上の骨髄線維症でない限り、同種移植が必要

      • HLA が一致する兄弟ドナーがいない
      • 高齢（55歳以上）、過去の広範な治療、および/またはその他の併存疾患のため、骨髄破壊的コンディショニングレジメンの対象外
      • 55 歳未満の場合は、次の基準のうち少なくとも 1 つを満たしている必要があります。
  • 事前に広範な治療を受けている

  • 臓器毒性または感染症により、完全切除条件下での同種移植の適格性が妨げられる

    • HLA が少なくとも 4/6 一致する 2 ～ 5 個の臍帯血ユニットの利用可能性
    • 活動性の中枢神経系疾患がないこと
    • 原発性またはグレード3または4の骨髄線維症がないこと

患者の特徴:

年

• 年齢問わず

パフォーマンスステータス

• Karnofsky 70-100% (16 歳以上の患者の場合)
• Lansky 50-100% (16 歳未満の患者の場合)

平均寿命

• 少なくとも3か月

造血

• 病気の特徴を参照

肝臓

• ALT/ASTが通常の4倍未満
• ビリルビン 2.0 mg/dL 未満 (原発性悪性腫瘍による肝臓浸潤によるものを除く)

腎臓

• クレアチニンクリアランスが 40 mL/分を超える

心臓血管

• 心エコー図または放射性核種スキャンによる短縮率または駆出率が年齢の正常値の40%を超える

肺

• FVC と FEV_1 が予測の 60% を超えている
• DLCO が予測値の 60% を超える (成人患者)
• 患者が肺機能検査を実施できない場合は、呼吸器科医による許可が必要

他の

• 妊娠または授乳中ではない
• 制御されていない活動的な感染症（ウイルス、細菌、または真菌）がないこと
• HIV陰性

以前の併用療法:

生物学的療法

• 病気の特徴を参照
• 前回の自家幹細胞移植から3か月以上経過している

化学療法

• 病気の特徴を参照
• 前回の化学療法から少なくとも 4 週間

内分泌療法

• 指定されていない

放射線療法

• 指定されていない

手術

• 指定されていない

他の

• 以前の治療から回復した

• 研究への参加を妨げたり、患者のリスクを高めたりする他の治験薬を同時に使用しないこと

  • 研究的診断手順が許可される