ファブリー病の登録 - 多施設観察研究

議定書のタイトル: ファブリー病の登録: 多施設縦断的観察研究

プロトコル識別子: FOS (Fabry Outcome Survey)

開発段階: マーケティング後の結果調査 (結果調査)

調査の目的/エンドポイント:

この成果調査の主な目的は次のとおりです。

• 家族内および家族間の変動を含む、ファブリー病の自然史の理解を深める
• ファブリー病の管理ガイドラインの開発の基礎を提供する
• ファブリー病の臨床経過に対する治療介入の影響を評価する
• ファブリー病治療の継続的な改善を可能にするデータと分析を生成する
• Replagal酵素補充療法で治療された患者の長期的な安全性と有効性データを収集する

包含基準:

このレジストリ/転帰調査は、ファブリー病の診断が確認された、すべての年齢の男性と女性のすべての患者に公開されています。

除外基準:

• -インフォームドコンセントを提供することを望まない患者。
• ファブリー病に対するリプラガル以外の酵素補充療法を受けている患者
• -現在進行中の盲検臨床試験に登録されている患者は、製品が調査中と見なされます。

予定されている被験者の数と被験者の参加期間:

転帰調査に登録しなければならないあらかじめ決められた患者数はありません。 参加に同意したファブリー病と（生化学的または遺伝的に）診断された患者は、未定の期間（つまり、スポンサーが結果調査を終了するか、患者が同意を撤回するまで）追跡されます。

投与された治療と治療スケジュール:

転帰調査への参加に同意した患者は、未治療または Replagal ERT で治療されます。 担当医師が必要と判断した段階で患者を追跡することをお勧めします。 また、すべての患者のデータを年 2 回 (6 か月ごと) に転帰調査に入力することをお勧めします。

Fabry Outcome Survey (FOS) に参加した結果として、患者に Replagal が無料で提供されることはありません。 患者は、進行中の非盲検臨床試験または思いやりのあるプログラムへの参加を通じて Replagal を受け取ります。 さらに、患者は市販の製品を受け取ることができます。

調査評価スケジュール:

担当医が決定した臨床的に適切な間隔で患者を追跡することをお勧めします。 収集されたデータは、医師の評価後、できるだけ早く FOS データベースに入力されます。

調査方法:

観察データは、担当医が実施する定期的な臨床評価に基づいて FOS データベースに記録されます。

統計的方法論:

FOS データの統計分析は、Shire HGT によって指定された生物統計学者によって、文書化された会社のガイドラインおよび標準的な操作手順に従って実行されます。