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網膜色素変性症に対するビタミンA補給の効果の調査

2017年6月30日 更新者：National Eye Institute (NEI)

網膜色素変性症における錐体機能に対するビタミンA補給の効果に関するパイロット研究

網膜色素変性症 (RP) は、不可逆的な失明の主な原因である遺伝性網膜ジストロフィーのグループの総称です。 米国では約 3500 人に 1 人が何らかのタイプの RP を発症しています(1)。 RP の大部分は遺伝子変異が原因です。 現在までに、RP(2) に関連する 30 の異なる遺伝子に変異が確認されています。 RP の視覚的予後は不良です。なぜなら、徐々にではあるが絶え間なく視野が失われ、最終的にはある程度の失明に至るからです(3)。 RP の有効な治療法は特定されていませんが、ビタミン A パルミテートを 1 日 15,000 IU 経口投与した参加者は、介入を数年間続けた場合、平均して網膜機能の悪化速度が遅いことが示されました (4)。 この研究の目的は、高用量のビタミン A の経口投与が網膜電図 (ERG) で測定した RP 参加者の錐体視細胞機能を急激に改善できるかどうかを判断することです。 この介入的、無作為化されていない、前向きなパイロット研究では、5 人の参加者が 4 週間にわたって毎日 50,000 IU のビタミン A パルミテートを経口投与され、その後 2 週間にわたって毎日 15,000 IU の維持量が投与されます。 主要な有効性結果は、ビタミン A 補給後の ERG 反応振幅の相対的変化率です。 二次的な有効性結果は、ビタミン A 補給前から補給後の潜在的時間の相対的変化率であり、改善はより短い応答潜在的時間として指定されます。 その他の副次的な結果は、視野の改善です (Humphery、10-2; しきい値の合計)。 安全性の結果には、視野、ETDRS 視力、眼圧、血清ビタミン A レベル、および肝機能検査が含まれます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

網膜色素変性症 (RP) は、不可逆的な失明の主な原因である遺伝性網膜ジストロフィーのグループの総称です。 米国では約 3500 人に 1 人が何らかのタイプの RP を発症しています。 RP の大部分は遺伝子変異が原因です。 現在までに、RP に関連する 30 の異なる遺伝子に変異が確認されています。 RP の視覚的予後は、徐々にではあるが絶え間なく失われるため、最終的にはある程度の失明につながるため、予後は不良です。 RPの有効な治療法は特定されていませんが、1日15,000 IUのビタミンAパルミテートを経口投与された参加者は、介入が数年にわたって継続された場合、平均して網膜機能の悪化速度が遅いことを示しています. この研究の目的は、高用量のビタミン A の経口投与が網膜電図 (ERG) で測定した RP 参加者の錐体視細胞機能を急激に改善できるかどうかを判断することです。 この介入的で無作為化されていない前向きパイロット研究では、10 人の参加者 (RHO1 遺伝子変異のある 5 人と変異のない 5 人) が、ビタミン A パルミテートの 50,000 IU の毎日の経口用量を 4 週間受け、続いて維持用量を受け取ります。その後の 2 週間は毎日 15,000 IU。 主要な有効性結果は、ビタミン A 補給後の ERG 反応振幅の相対的変化率です。 二次的な有効性結果は、ビタミン A 補給前から補給後の潜在的時間の相対的変化率であり、改善はより短い応答潜在的時間として指定されます。 その他の副次的な結果は、視野の改善です (Humphrey 10-2; しきい値の合計)。 安全性の結果には、視野、ETDRS 視力、眼圧、血清ビタミン A レベル、および肝機能検査が含まれます。

研究の種類

介入

入学

11

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

  • 包含基準:

研究に参加するには、すべての参加者が次の基準を満たさなければなりません。

  1. 18歳以上の男女。 (小児集団ではビタミン A 毒性の発生率が高いため、子供は除外されます。)
  2. すべての遺伝的サブタイプ (シンプレックス、常染色体優性、常染色体劣性、および X 連鎖) の典型的な RP の診断。主に錐体 ERG 振幅よりも比較的影響を受ける異常に減少した ERG 桿体応答振幅によって決定されます。
  3. ジェノタイピングによって決定された RHO1 遺伝子の変異。
  4. ちらつき ERG を確実に測定できる参加者 (標準ちらつき ERG 振幅が 2 μV より大きい)。
  5. -研究期間中、避妊を使用する意欲。
  6. 同意を理解し、署名した。

除外基準:

以下の条件に該当する参加者は、研究から除外されます。

  1. -症候群RP（すなわち、アッシャー症候群）の参加者。
  2. -肝機能に異常がある（ULN ALT、AST、アルカリリン酸、または総ビリルビンより大きい）。
  3. -1.5 x ULNを超えるヘマトクリット
  4. 腎機能に異常がある（1.5mg/dL以上の血清クレアチニン）。
  5. -現在、または最初のスクリーニング訪問から6か月以内に1日あたり15,000 IUを超えるビタミンAサプリメントを摂取しています。
  6. 妊娠中または授乳中です（ビタミンAの過剰摂取は催奇形性があり、母乳の内容に影響を与える可能性があることを示唆する証拠による）.
  7. -現在、または登録後6か月以内に400 IU /日を超えるビタミンEサプリメントを摂取したことがあります。
  8. ビタミンAの血清レベルが150マイクログラム/ dLを超えています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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National Eye Institute (NEI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2003年7月17日

研究の完了

2009年5月6日

試験登録日

最初に提出

2003年7月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2003年7月23日

最初の投稿 (見積もり)

2003年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年6月30日

最終確認日

2009年5月6日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 030255
  • 03-EI-0255

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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