Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání vlivu suplementace vitaminu A na retinitis Pigmentosa

30. června 2017 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Pilotní studie o vlivu suplementace vitaminu A na funkci čípku u retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) je souhrnné označení pro skupinu dědičných retinálních dystrofií, které jsou hlavní příčinou nevratné slepoty. RP určitého typu se vyskytuje přibližně u 1 z 3500 osob ve Spojených státech amerických(1). Za většinu RP jsou zodpovědné genové mutace. Dosud byly identifikovány mutace ve 30 různých genech spojených s RP(2). Vizuální prognóza RP je špatná, protože postupná, ale neúprosná ztráta zorného pole vede nakonec k určitému stupni slepoty (3). Ačkoli nebyla identifikována žádná účinná léčba RP, účastníci suplementovaní denní perorální dávkou 15 000 IU palmitátu vitaminu A prokázali v průměru pomalejší rychlost zhoršování funkce sítnice, pokud intervence pokračuje po několik let(4). Účelem tohoto výzkumu je zjistit, zda podávání vysokých perorálních dávek vitaminu A může akutně zlepšit funkci fotoreceptorů čípků u účastníků RP, jak bylo měřeno elektroretinografií (ERG). V této intervenční, nerandomizované, prospektivní, pilotní studii bude 5 účastníků dostávat denní perorální dávku 50 000 IU palmitátu vitaminu A po dobu 4 týdnů, následovanou udržovací dávkou 15 000 IU denně po dobu následujících 2 týdnů. Primárním výsledkem účinnosti je relativní procentuální změna amplitudy odpovědi ERG po suplementaci vitaminu A. Sekundárním výsledkem účinnosti je relativní procentuální změna v implicitní době od doby před suplementací vitaminu A po suplementaci vitaminu A, přičemž zlepšení je specifikováno jako kratší implicitní doba odezvy. Dalšími sekundárními výsledky budou zlepšení zorného pole (Humphery, 10-2; součet prahů). Bezpečnostní výsledky zahrnují zorná pole, ETDRS zrakovou ostrost, nitrooční tlak, hladinu vitaminu A v séru a jaterní testy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinitis pigmentosa (RP) je souhrnné označení pro skupinu dědičných retinálních dystrofií, které jsou hlavní příčinou nevratné slepoty. RP určitého typu se vyskytuje přibližně u 1 z 3 500 osob ve Spojených státech. Za většinu RP jsou zodpovědné genové mutace. Dosud byly identifikovány mutace ve 30 různých genech spojených s RP. Vizuální prognóza RP je špatná, protože postupná, ale neúprosná ztráta zorného pole vede nakonec k určitému stupni slepoty. Ačkoli nebyla identifikována žádná účinná léčba RP, účastníci, kterým byla podávána denní perorální dávka 15 000 IU palmitátu vitaminu A, prokázali v průměru pomalejší rychlost zhoršování funkce sítnice, pokud intervence pokračovala po několik let. Účelem tohoto výzkumu je zjistit, zda podávání vysokých perorálních dávek vitaminu A může akutně zlepšit funkci fotoreceptorů čípků u účastníků RP, jak bylo měřeno elektroretinografií (ERG). V této intervenční, nerandomizované, prospektivní, pilotní studii bude 10 účastníků (pět s mutací genu RHO1 a pět bez mutace) dostávat denní perorální dávku 50 000 IU palmitátu vitaminu A po dobu 4 týdnů, po které bude následovat udržovací dávka 15 000 IU denně po dobu následujících 2 týdnů. Primárním výsledkem účinnosti je relativní procentuální změna amplitudy odpovědi ERG po suplementaci vitaminu A. Sekundárním výsledkem účinnosti je relativní procentuální změna v implicitní době od doby před suplementací vitaminu A po suplementaci vitaminu A, přičemž zlepšení je specifikováno jako kratší implicitní doba odezvy. Dalšími sekundárními výsledky budou zlepšení zorného pole (Humphrey 10-2; součet prahů). Bezpečnostní výsledky zahrnují zorná pole, ETDRS zrakovou ostrost, nitrooční tlak, hladinu vitaminu A v séru a jaterní testy.

Typ studie

Intervenční

Zápis

11

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Všichni účastníci musí splnit následující kritéria, aby se mohli zúčastnit studie.

  1. Muži a ženy ve věku 18 let a starší. (Děti budou vyloučeny, protože u pediatrické populace je vyšší výskyt toxicity vitaminu A.)
  2. Diagnostika typického RP všech genetických podtypů (simplexní, autozomálně dominantní, autozomálně recesivní a vázané na X), jak je určeno především abnormálně sníženými amplitudami odpovědi tyčinek ERG, které jsou relativně více ovlivněny než amplitudy ERG kužele.
  3. Mutace v genu RHO1 stanovená genotypizací.
  4. Účastníci, u kterých lze spolehlivě měřit Flicker ERG (standardní amplituda Flicker ERG větší než 2 mikroV).
  5. Ochota užívat antikoncepci po dobu studia.
  6. Porozuměný a podepsaný souhlas.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Účastníci s následujícími podmínkami budou ze studia vyloučeni.

  1. Účastníci se syndromickou RP (tj. Usherův syndrom).
  2. Máte abnormální funkci jater (vyšší než ULN ALT, AST, alkalický fosfát nebo celkový bilirubin).
  3. Hematokrit vyšší než 1,5 x ULN
  4. Máte abnormální funkci ledvin (vyšší než 1,5 mg/dl sérového kreatininu).
  5. V současné době nebo užívá více než 15 000 IU/den suplementaci vitaminu A během 6 měsíců od první screeningové návštěvy.
  6. Je těhotná nebo kojící (kvůli důkazům, že nadměrný příjem vitaminu A by mohl být u lidí tertogenní a ovlivnit obsah mateřského mléka).
  7. V současné době nebo užívá více než 400 IU/den suplementace vitaminu E během 6 měsíců od zařazení.
  8. Hladina vitamínu A v séru přesahující 150 mikrog/dl.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

17. července 2003

Dokončení studie

6. května 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2003

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2017

Naposledy ověřeno

6. května 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 030255
  • 03-EI-0255

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit