Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effekten af ​​vitamin A-tilskud på retinitis Pigmentosa

30. juni 2017 opdateret af: National Eye Institute (NEI)

Pilotundersøgelse af effekten af ​​vitamin A-tilskud på keglefunktion ved retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) er en samlebetegnelse for en gruppe af arvelige nethindedystrofier, der er en væsentlig årsag til irreversibel blindhed. RP af en eller anden type forekommer hos ca. 1 ud af 3500 personer i USA(1). Genmutationer er ansvarlige for størstedelen af ​​RP. Til dato er mutationer blevet identificeret i 30 forskellige gener knyttet til RP(2). Synsprognosen for RP er dårlig, da det gradvise, men ubarmhjertige tab af synsfelt til sidst fører til en vis grad af blindhed(3). Selvom der ikke er identificeret nogen effektiv behandling for RP, har deltagere suppleret med en daglig oral dosis på 15.000 IE A-vitaminpalmitat i gennemsnit vist en langsommere hastighed for forringelse af nethindens funktion, når interventionen fortsættes over flere år(4). Formålet med denne forskning er at afgøre, om administration af høje orale doser af vitamin A akut kan forbedre keglefotoreceptorfunktionen hos RP-deltagere målt ved elektroretinografi (ERG). I denne interventionelle, ikke-randomiserede, prospektive pilotundersøgelse vil 5 deltagere modtage en daglig oral dosis på 50.000 IE A-vitaminpalmitat i 4 uger, efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 15.000 IE dagligt i de efterfølgende 2 uger. Det primære effektudfald er en relativ procentvis ændring i ERG-responsamplitude efter tilskud af A-vitamin. Et sekundært effektudfald er en relativ procentvis ændring i implicit tid fra præ- til post-vitamin A-tilskud, med forbedring specificeret som en kortere implicit responstid. Andre sekundære resultater vil være forbedringer i synsfeltet (Humphery, 10-2; summen af ​​tærskler). Sikkerhedsresultater omfatter synsfelter, ETDRS synsstyrke, intraokulært tryk, serum A-vitaminniveau og leverfunktionstest.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retinitis pigmentosa (RP) er en samlebetegnelse for en gruppe af arvelige nethindedystrofier, der er en væsentlig årsag til irreversibel blindhed. RP af en eller anden type forekommer hos cirka 1 ud af 3500 personer i USA. Genmutationer er ansvarlige for størstedelen af ​​RP. Til dato er mutationer blevet identificeret i 30 forskellige gener knyttet til RP. Den visuelle prognose for RP er dårlig, da det gradvise, men ubarmhjertige tab af synsfelt til sidst fører til en vis grad af blindhed. Selvom der ikke er identificeret nogen effektiv behandling for RP, har deltagere suppleret med en daglig oral dosis på 15.000 IE A-vitaminpalmitat i gennemsnit vist en langsommere forringelse af nethindens funktion, når interventionen fortsættes over flere år. Formålet med denne forskning er at afgøre, om administration af høje orale doser af vitamin A akut kan forbedre keglefotoreceptorfunktionen hos RP-deltagere målt ved elektroretinografi (ERG). I denne interventionelle, ikke-randomiserede, prospektive pilotundersøgelse vil 10 deltagere (fem med RHO1-genmutationen og fem uden mutationen) modtage en daglig oral dosis på 50.000 IE vitamin A-palmitat i 4 uger, efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 15.000 IE dagligt i de efterfølgende 2 uger. Det primære effektudfald er en relativ procentvis ændring i ERG-responsamplitude efter tilskud af A-vitamin. Et sekundært effektudfald er en relativ procentvis ændring i implicit tid fra præ- til post-vitamin A-tilskud, med forbedring specificeret som en kortere implicit responstid. Andre sekundære resultater vil være forbedringer i synsfeltet (Humphrey 10-2; summen af ​​tærskler). Sikkerhedsresultater omfatter synsfelter, ETDRS synsstyrke, intraokulært tryk, serum A-vitaminniveau og leverfunktionstest.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Alle deltagere skal opfylde følgende kriterier for at deltage i undersøgelsen.

  1. Mænd og kvinder i alderen 18 år og ældre. (Børn vil blive udelukket, da der er en højere forekomst af vitamin A-toksicitet i den pædiatriske population.)
  2. Diagnoser af typisk RP af alle genetiske undertyper (simpleks, autosomal dominant, autosomal recessiv og X-bundet), som primært bestemt af unormalt reducerede ERG-stav-responsamplituder, der er relativt mere påvirkede end kegle-ERG-amplituder.
  3. Mutation i RHO1-genet som bestemt ved genotypebestemmelse.
  4. Deltagere, hvor flimmer ERG kan måles pålideligt (standard flimmer ERG amplitude større end 2 mikroV).
  5. Vilje til at bruge prævention i hele undersøgelsens varighed.
  6. Forstået og underskrevet samtykke.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Deltagere med følgende betingelser vil blive udelukket fra undersøgelsen.

  1. Deltagere med syndromisk RP (dvs. Ushers syndrom).
  2. Har unormal leverfunktion (større end ULN ALT, AST, alkalisk fosfat eller total bilirubin).
  3. Hæmatokrit større end 1,5 x ULN
  4. Har unormal nyrefunktion (større end 1,5 mg/dL serumkreatinin).
  5. I øjeblikket eller har taget mere end 15.000 IE/dag A-vitamintilskud inden for 6 måneder efter det første screeningsbesøg.
  6. Er gravid eller ammer (på grund af tegn på, at et overdreven indtag af A-vitamin kan være tertogent hos mennesker og påvirke indholdet af modermælk).
  7. I øjeblikket eller har taget mere end 400 IE/dag E-vitamintilskud inden for 6 måneder efter tilmelding.
  8. Vitamin A-serumniveau overstiger 150 mikrog/dL.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

17. juli 2003

Studieafslutning

6. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2003

Først opslået (Skøn)

24. juli 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2017

Sidst verificeret

6. maj 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 030255
  • 03-EI-0255

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med Vitamin A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner