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Untersuchung der Wirkung einer Vitamin-A-Supplementierung auf Retinitis pigmentosa

30. Juni 2017 aktualisiert von: National Eye Institute (NEI)

Pilotstudie zur Wirkung einer Vitamin-A-Supplementierung auf die Zapfenfunktion bei Retinitis pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) ist ein Sammelbegriff für eine Gruppe erblicher Netzhautdystrophien, die eine Hauptursache für irreversible Erblindung sind. RP irgendeiner Art tritt bei ungefähr 1 von 3500 Personen in den Vereinigten Staaten auf(1). Genmutationen sind für die Mehrzahl der RP verantwortlich. Bis heute wurden Mutationen in 30 verschiedenen Genen identifiziert, die mit RP(2) verbunden sind. Die Sehprognose von RP ist schlecht, da der allmähliche, aber unerbittliche Gesichtsfeldverlust schließlich zu einem gewissen Grad an Erblindung führt(3). Obwohl keine wirksame Behandlung für RP identifiziert wurde, zeigten Teilnehmer, die mit einer täglichen oralen Dosis von 15.000 IE Vitamin-A-Palmitat ergänzt wurden, im Durchschnitt eine langsamere Rate der Verschlechterung der Netzhautfunktion, wenn die Intervention über mehrere Jahre fortgesetzt wurde(4). Der Zweck dieser Forschung ist es festzustellen, ob die Verabreichung hoher oraler Dosen von Vitamin A die Funktion der Zapfen-Photorezeptoren bei RP-Teilnehmern, gemessen durch Elektroretinographie (ERG), akut verbessern kann. In dieser interventionellen, nicht randomisierten, prospektiven Pilotstudie erhalten 5 Teilnehmer eine tägliche orale Dosis von 50.000 IE Vitamin-A-Palmitat für 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 15.000 IE täglich für die folgenden 2 Wochen. Das primäre Wirksamkeitsergebnis ist eine relative prozentuale Veränderung der ERG-Reaktionsamplitude nach einer Vitamin-A-Supplementierung. Ein sekundäres Wirksamkeitsergebnis ist eine relative prozentuale Veränderung der impliziten Zeit von vor bis nach der Vitamin-A-Ergänzung, wobei die Verbesserung als kürzere implizite Ansprechzeit angegeben wird. Andere sekundäre Ergebnisse sind Verbesserungen im Gesichtsfeld (Humphery, 10-2; Summe der Schwellenwerte). Zu den Sicherheitsergebnissen gehören Gesichtsfelder, ETDRS-Sehschärfe, Augeninnendruck, Serum-Vitamin-A-Spiegel und Leberfunktionstests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Retinitis pigmentosa (RP) ist ein Sammelbegriff für eine Gruppe erblicher Netzhautdystrophien, die eine Hauptursache für irreversible Erblindung sind. RP irgendeiner Art tritt bei etwa 1 von 3500 Personen in den Vereinigten Staaten auf. Genmutationen sind für die Mehrzahl der RP verantwortlich. Bis heute wurden Mutationen in 30 verschiedenen Genen identifiziert, die mit RP in Verbindung stehen. Die Sehprognose von RP ist schlecht, da der allmähliche, aber unerbittliche Gesichtsfeldverlust schließlich zu einem gewissen Grad an Erblindung führt. Obwohl keine wirksame Behandlung für RP identifiziert wurde, zeigten Teilnehmer, die mit einer täglichen oralen Dosis von 15.000 IE Vitamin-A-Palmitat ergänzt wurden, im Durchschnitt eine langsamere Rate der Verschlechterung der Netzhautfunktion, wenn die Intervention über mehrere Jahre fortgesetzt wurde. Der Zweck dieser Forschung ist es festzustellen, ob die Verabreichung hoher oraler Dosen von Vitamin A die Funktion der Zapfen-Photorezeptoren bei RP-Teilnehmern, gemessen durch Elektroretinographie (ERG), akut verbessern kann. In dieser interventionellen, nicht randomisierten, prospektiven Pilotstudie erhalten 10 Teilnehmer (fünf mit der RHO1-Genmutation und fünf ohne die Mutation) eine tägliche orale Dosis von 50.000 IE Vitamin-A-Palmitat für 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 15.000 IE täglich für die folgenden 2 Wochen. Das primäre Wirksamkeitsergebnis ist eine relative prozentuale Veränderung der ERG-Reaktionsamplitude nach einer Vitamin-A-Supplementierung. Ein sekundäres Wirksamkeitsergebnis ist eine relative prozentuale Veränderung der impliziten Zeit von vor bis nach der Vitamin-A-Ergänzung, wobei die Verbesserung als kürzere implizite Ansprechzeit angegeben wird. Andere sekundäre Ergebnisse sind Verbesserungen im Gesichtsfeld (Humphrey 10-2; Summe der Schwellenwerte). Zu den Sicherheitsergebnissen gehören Gesichtsfelder, ETDRS-Sehschärfe, Augeninnendruck, Serum-Vitamin-A-Spiegel und Leberfunktionstests.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

11

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Alle Teilnehmer müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um an der Studie teilnehmen zu können.

  1. Männer und Frauen ab 18 Jahren. (Kinder werden ausgeschlossen, da bei Kindern und Jugendlichen eine höhere Inzidenz von Vitamin-A-Toxizität auftritt.)
  2. Diagnosen typischer RP aller genetischen Subtypen (simplex, autosomal-dominant, autosomal-rezessiv und X-chromosomal), wie hauptsächlich durch abnormal reduzierte ERG-Stäbchen-Reaktionsamplituden bestimmt, die relativ stärker betroffen sind als Zapfen-ERG-Amplituden.
  3. Mutation im RHO1-Gen, bestimmt durch Genotypisierung.
  4. Teilnehmer, bei denen das Flicker-ERG zuverlässig gemessen werden kann (Standard-Flicker-ERG-Amplitude größer als 2 MikroV).
  5. Bereitschaft zur Anwendung von Verhütungsmitteln für die Dauer der Studie.
  6. Einverständniserklärung verstanden und unterschrieben.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Teilnehmer mit den folgenden Bedingungen werden von der Studie ausgeschlossen.

  1. Teilnehmer mit syndromaler RP (d. h. Ushers-Syndrom).
  2. Haben Sie eine abnormale Leberfunktion (größer als ULN ALT, AST, alkalisches Phosphat oder Gesamtbilirubin).
  3. Hämatokrit größer als 1,5 x ULN
  4. Abnorme Nierenfunktion haben (mehr als 1,5 mg/dl Serumkreatinin).
  5. Derzeit oder hat innerhalb von 6 Monaten nach dem ersten Screening-Besuch mehr als 15.000 IE/Tag Vitamin-A-Supplementierung eingenommen.
  6. Schwanger ist oder stillt (aufgrund von Hinweisen, dass eine übermäßige Aufnahme von Vitamin A beim Menschen tertogen sein und den Inhalt der Muttermilch beeinflussen könnte).
  7. Derzeit oder hat innerhalb von 6 Monaten nach der Registrierung mehr als 400 IE / Tag Vitamin E-Supplementierung eingenommen.
  8. Vitamin-A-Serumspiegel über 150 Mikrogramm/dL.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

17. Juli 2003

Studienabschluss

6. Mai 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Juli 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

6. Mai 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 030255
  • 03-EI-0255

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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