Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar het effect van vitamine A-suppletie op Retinitis Pigmentosa

30 juni 2017 bijgewerkt door: National Eye Institute (NEI)

Pilotstudie naar het effect van vitamine A-suppletie op de kegelfunctie bij retinitis pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) is een verzamelnaam voor een groep erfelijke netvliesdystrofieën die een belangrijke oorzaak zijn van onomkeerbare blindheid. RP van een bepaald type komt voor bij ongeveer 1 op de 3500 personen in de Verenigde Staten(1). Genmutaties zijn verantwoordelijk voor de meerderheid van RP. Tot op heden zijn mutaties geïdentificeerd in 30 verschillende genen gekoppeld aan RP(2). De visuele prognose van RP is slecht, aangezien het geleidelijke maar meedogenloze gezichtsveldverlies uiteindelijk tot een zekere mate van blindheid leidt(3). Hoewel er geen effectieve behandeling voor RP is geïdentificeerd, vertoonden deelnemers die werden aangevuld met een dagelijkse orale dosis van 15.000 IE vitamine A-palmitaat gemiddeld een langzamere verslechtering van de retinafunctie wanneer de interventie gedurende meerdere jaren werd voortgezet(4). Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of toediening van hoge orale doses vitamine A de functie van de fotoreceptor van de kegeltjes bij RP-deelnemers acuut kan verbeteren, zoals gemeten met elektroretinografie (ERG). In deze interventionele, niet-gerandomiseerde, prospectieve pilotstudie krijgen 5 deelnemers een dagelijkse orale dosis van 50.000 IE vitamine A-palmitaat gedurende 4 weken, gevolgd door een onderhoudsdosis van 15.000 IE per dag gedurende de volgende 2 weken. Het primaire resultaat voor de werkzaamheid is een relatieve procentuele verandering in de ERG-responsamplitude na vitamine A-suppletie. Een secundair resultaat voor de werkzaamheid is een relatieve procentuele verandering in de impliciete tijd van pre- tot post-vitamine A-suppletie, waarbij verbetering wordt gespecificeerd als een kortere impliciete responstijd. Andere secundaire uitkomsten zijn verbeteringen in het gezichtsveld (Humphery, 10-2; som van drempels). Veiligheidsresultaten omvatten gezichtsvelden, ETDRS-gezichtsscherpte, intraoculaire druk, serum vitamine A-spiegel en leverfunctietesten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Retinitis pigmentosa (RP) is een verzamelnaam voor een groep erfelijke netvliesdystrofieën die een belangrijke oorzaak zijn van onomkeerbare blindheid. RP van een bepaald type komt voor bij ongeveer 1 op de 3500 personen in de Verenigde Staten. Genmutaties zijn verantwoordelijk voor de meerderheid van RP. Tot op heden zijn mutaties geïdentificeerd in 30 verschillende genen gekoppeld aan RP. De visuele prognose van RP is slecht, aangezien het geleidelijke maar meedogenloze gezichtsveldverlies uiteindelijk tot een zekere mate van blindheid leidt. Hoewel er geen effectieve behandeling voor RP is geïdentificeerd, vertoonden deelnemers die werden aangevuld met een dagelijkse orale dosis van 15.000 IE vitamine A-palmitaat gemiddeld een langzamere verslechtering van de retinale functie wanneer de interventie gedurende meerdere jaren werd voortgezet. Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of toediening van hoge orale doses vitamine A de functie van de fotoreceptor van de kegeltjes bij RP-deelnemers acuut kan verbeteren, zoals gemeten met elektroretinografie (ERG). In deze interventionele, niet-gerandomiseerde, prospectieve pilotstudie krijgen 10 deelnemers (vijf met de RHO1-genmutatie en vijf zonder de mutatie) een dagelijkse orale dosis van 50.000 IE vitamine A-palmitaat gedurende 4 weken, gevolgd door een onderhoudsdosis. van 15.000 IE per dag gedurende de volgende 2 weken. Het primaire resultaat voor de werkzaamheid is een relatieve procentuele verandering in de ERG-responsamplitude na vitamine A-suppletie. Een secundair resultaat voor de werkzaamheid is een relatieve procentuele verandering in de impliciete tijd van pre- tot post-vitamine A-suppletie, waarbij verbetering wordt gespecificeerd als een kortere impliciete responstijd. Andere secundaire uitkomsten zijn verbeteringen in het gezichtsveld (Humphrey 10-2; som van drempels). Veiligheidsresultaten omvatten gezichtsvelden, ETDRS-gezichtsscherpte, intraoculaire druk, serum vitamine A-spiegel en leverfunctietesten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

11

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Alle deelnemers moeten aan de volgende criteria voldoen om deel te nemen aan het onderzoek.

  1. Mannen en vrouwen van 18 jaar en ouder. (Kinderen worden uitgesloten omdat er een hogere incidentie van vitamine A-toxiciteit is bij pediatrische patiënten.)
  2. Diagnoses van typische RP van alle genetische subtypen (simplex, autosomaal dominant, autosomaal recessief en X-gebonden), zoals voornamelijk bepaald door abnormaal verminderde ERG-staafresponsamplitudes die relatief meer worden beïnvloed dan kegel-ERG-amplitudes.
  3. Mutatie in het RHO1-gen zoals bepaald door genotypering.
  4. Deelnemers bij wie flikker-ERG betrouwbaar kan worden gemeten (standaard flikker-ERG-amplitude groter dan 2 microV).
  5. Bereidheid om anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek.
  6. Begrepen en ondertekende toestemming.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Deelnemers met de volgende aandoeningen worden uitgesloten van de studie.

  1. Deelnemers met syndromale RP (d.w.z. Ushers-syndroom).
  2. Een abnormale leverfunctie hebben (hoger dan ULN ALT, AST, alkalisch fosfaat of totaal bilirubine).
  3. Hematocriet hoger dan 1,5 x ULN
  4. Een abnormale nierfunctie hebben (meer dan 1,5 mg/dL serumcreatinine).
  5. Heeft momenteel of meer dan 15.000 IE/dag vitamine A-suppletie ingenomen binnen 6 maanden na het eerste screeningsbezoek.
  6. Is zwanger of geeft borstvoeding (vanwege bewijs dat suggereert dat overmatige inname van vitamine A tertogeen kan zijn bij de mens en de inhoud van de moedermelk kan beïnvloeden).
  7. Heeft momenteel of meer dan 400 IE/dag vitamine E-suppletie ingenomen binnen 6 maanden na inschrijving.
  8. Vitamine A-serumspiegel hoger dan 150 microg / dL.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

17 juli 2003

Studie voltooiing

6 mei 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2017

Laatst geverifieerd

6 mei 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 030255
  • 03-EI-0255

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren