Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøker effekten av vitamin A-tilskudd på retinitis Pigmentosa

30. juni 2017 oppdatert av: National Eye Institute (NEI)

Pilotstudie om effekten av vitamin A-tilskudd på kjeglefunksjon ved retinitis Pigmentosa

Retinitis pigmentosa (RP) er en samlebetegnelse for en gruppe av arvelige retinale dystrofier som er en hovedårsak til irreversibel blindhet. RP av en eller annen type forekommer hos omtrent 1 av 3500 personer i USA(1). Genmutasjoner er ansvarlige for størstedelen av RP. Til dags dato har mutasjoner blitt identifisert i 30 ulike gener knyttet til RP(2). Synsprognosen for RP er dårlig, siden det gradvise, men nådeløse synsfelttapet til slutt fører til en viss grad av blindhet(3). Selv om ingen effektiv behandling for RP er identifisert, har deltakere supplert med en daglig oral dose på 15 000 IE vitamin A-palmitat i gjennomsnitt vist en langsommere forverring av netthinnefunksjonen når intervensjonen fortsetter over flere år(4). Formålet med denne forskningen er å finne ut om administrering av høye orale doser av vitamin A akutt kan forbedre kjeglefotoreseptorfunksjonen hos RP-deltakere målt ved elektroretinografi (ERG). I denne intervensjonelle, ikke-randomiserte, prospektive pilotstudien vil 5 deltakere motta en daglig oral dose på 50 000 IE vitamin A-palmitat i 4 uker, etterfulgt av en vedlikeholdsdose på 15 000 IE daglig i de påfølgende 2 ukene. Det primære effektutfallet er en relativ prosentvis endring i ERG-responsamplitude etter tilskudd av vitamin A. Et sekundært effektutfall er en relativ prosentvis endring i implisitt tid fra pre- til post-vitamin A-tilskudd, med forbedring spesifisert som en kortere implisitt responstid. Andre sekundære utfall vil være forbedringer i synsfeltet (Humphery, 10-2; summen av terskler). Sikkerhetsresultater inkluderer synsfelt, ETDRS synsskarphet, intraokulært trykk, serum vitamin A nivå og leverfunksjonstester.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Retinitis pigmentosa (RP) er en samlebetegnelse for en gruppe av arvelige retinale dystrofier som er en hovedårsak til irreversibel blindhet. RP av en eller annen type forekommer hos omtrent 1 av 3500 personer i USA. Genmutasjoner er ansvarlige for størstedelen av RP. Til dags dato har mutasjoner blitt identifisert i 30 forskjellige gener knyttet til RP. Den visuelle prognosen for RP er dårlig, siden det gradvise, men nådeløse synsfelttapet til slutt fører til en viss grad av blindhet. Selv om ingen effektiv behandling for RP er identifisert, har deltakere supplert med en daglig oral dose på 15 000 IE vitamin A-palmitat i gjennomsnitt vist en langsommere forverring av netthinnefunksjonen når intervensjonen fortsetter over flere år. Formålet med denne forskningen er å finne ut om administrering av høye orale doser av vitamin A akutt kan forbedre kjeglefotoreseptorfunksjonen hos RP-deltakere målt ved elektroretinografi (ERG). I denne intervensjonelle, ikke-randomiserte, prospektive pilotstudien vil 10 deltakere (fem med RHO1-genmutasjonen og fem uten mutasjonen) motta en daglig oral dose på 50 000 IE vitamin A-palmitat i 4 uker, etterfulgt av en vedlikeholdsdose på 15 000 IE daglig i de påfølgende 2 ukene. Det primære effektutfallet er en relativ prosentvis endring i ERG-responsamplitude etter tilskudd av vitamin A. Et sekundært effektutfall er en relativ prosentvis endring i implisitt tid fra pre- til post-vitamin A-tilskudd, med forbedring spesifisert som en kortere implisitt responstid. Andre sekundære utfall vil være forbedringer i synsfeltet (Humphrey 10-2; summen av terskler). Sikkerhetsresultater inkluderer synsfelt, ETDRS synsskarphet, intraokulært trykk, serum vitamin A nivå og leverfunksjonstester.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Alle deltakere må oppfylle følgende kriterier for å delta i studien.

  1. Menn og kvinner i alderen 18 år og eldre. (Barn vil bli ekskludert siden det er en høyere forekomst av vitamin A-toksisitet i den pediatriske befolkningen.)
  2. Diagnoser av typisk RP av alle genetiske subtyper (simpleks, autosomal dominant, autosomal recessiv og X-koblet), som primært bestemt av unormalt reduserte ERG-stavresponsamplituder som er relativt mer påvirket enn kjegle-ERG-amplituder.
  3. Mutasjon i RHO1-genet som bestemt ved genotyping.
  4. Deltakere der flimmer-ERG kan måles pålitelig (standard flimmer-ERG-amplitude større enn 2 mikroV).
  5. Vilje til å bruke prevensjon i løpet av studiet.
  6. Forstått og signert samtykke.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Deltakere med følgende forhold vil bli ekskludert fra studiet.

  1. Deltakere med syndromisk RP (dvs. Ushers syndrom).
  2. Har unormal leverfunksjon (større enn ULN ALT, AST, alkalisk fosfat eller total bilirubin).
  3. Hematokrit større enn 1,5 x ULN
  4. Har unormal nyrefunksjon (mer enn 1,5 mg/dL serumkreatinin).
  5. For øyeblikket eller har tatt mer enn 15 000 IE/dag vitamin A-tilskudd innen 6 måneder etter det første screeningbesøket.
  6. Er gravid eller ammer (på grunn av bevis på at antydet overdreven inntak av vitamin A kan være tertogent hos mennesker og påvirke innholdet i morsmelk).
  7. For tiden eller har tatt mer enn 400 IE/dag med vitamin E-tilskudd innen 6 måneder etter påmelding.
  8. Vitamin A-serumnivå over 150 mikrog/dL.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

17. juli 2003

Studiet fullført

6. mai 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juli 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2003

Først lagt ut (Anslag)

24. juli 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2017

Sist bekreftet

6. mai 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 030255
  • 03-EI-0255

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere