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Étude de l'effet de la supplémentation en vitamine A sur la rétinite pigmentaire

30 juin 2017 mis à jour par: National Eye Institute (NEI)

Étude pilote sur l'effet de la supplémentation en vitamine A sur la fonction des cônes dans la rétinite pigmentaire

La rétinite pigmentaire (RP) est un terme collectif pour un groupe de dystrophies rétiniennes héréditaires qui sont une cause majeure de cécité irréversible. Un certain type de RP survient chez environ 1 personne sur 3500 aux États-Unis(1). Les mutations génétiques sont responsables de la majorité des RP. À ce jour, des mutations ont été identifiées dans 30 gènes différents liés à RP(2). Le pronostic visuel de la RP est sombre, car la perte progressive mais incessante du champ visuel conduit éventuellement à un certain degré de cécité(3). Bien qu'aucun traitement efficace de la PR n'ait été identifié, les participants recevant une dose orale quotidienne de 15 000 UI de palmitate de vitamine A ont montré, en moyenne, un taux de détérioration de la fonction rétinienne plus lent lorsque l'intervention se poursuit sur plusieurs années(4). Le but de cette recherche est de déterminer si l'administration de doses orales élevées de vitamine A peut améliorer de manière aiguë la fonction des photorécepteurs des cônes chez les participants RP, telle que mesurée par électrorétinographie (ERG). Dans cette étude pilote interventionnelle, non randomisée, prospective, 5 participants recevront une dose orale quotidienne de 50 000 UI de palmitate de vitamine A pendant 4 semaines, suivie d'une dose d'entretien de 15 000 UI par jour pendant les 2 semaines suivantes. Le principal résultat d'efficacité est une variation relative en pourcentage de l'amplitude de la réponse ERG suite à la supplémentation en vitamine A. Un résultat d'efficacité secondaire est une variation relative en pourcentage du temps implicite entre la supplémentation avant et après la supplémentation en vitamine A, l'amélioration étant spécifiée comme un temps de réponse implicite plus court. D'autres résultats secondaires seront des améliorations du champ visuel (Humphery, 10-2 ; somme des seuils). Les résultats de sécurité comprennent les champs visuels, l'acuité visuelle ETDRS, la pression intraoculaire, le taux sérique de vitamine A et les tests de la fonction hépatique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La rétinite pigmentaire (RP) est un terme collectif pour un groupe de dystrophies rétiniennes héréditaires qui sont une cause majeure de cécité irréversible. Un certain type de RP survient chez environ 1 personne sur 3500 aux États-Unis. Les mutations génétiques sont responsables de la majorité des RP. À ce jour, des mutations ont été identifiées dans 30 gènes différents liés à la RP. Le pronostic visuel de la RP est médiocre, car la perte progressive mais implacable du champ visuel conduit finalement à un certain degré de cécité. Bien qu'aucun traitement efficace de la PR n'ait été identifié, les participants recevant une dose orale quotidienne de 15 000 UI de palmitate de vitamine A ont montré, en moyenne, un taux de détérioration de la fonction rétinienne plus lent lorsque l'intervention se poursuit sur plusieurs années. Le but de cette recherche est de déterminer si l'administration de doses orales élevées de vitamine A peut améliorer de manière aiguë la fonction des photorécepteurs des cônes chez les participants RP, telle que mesurée par électrorétinographie (ERG). Dans cette étude pilote interventionnelle, non randomisée, prospective, 10 participants (cinq avec la mutation du gène RHO1 et cinq sans la mutation) recevront une dose orale quotidienne de 50 000 UI de palmitate de vitamine A pendant 4 semaines, suivie d'une dose d'entretien de 15 000 UI par jour pendant les 2 semaines suivantes. Le principal résultat d'efficacité est une variation relative en pourcentage de l'amplitude de la réponse ERG suite à la supplémentation en vitamine A. Un résultat d'efficacité secondaire est une variation relative en pourcentage du temps implicite entre la supplémentation avant et après la supplémentation en vitamine A, l'amélioration étant spécifiée comme un temps de réponse implicite plus court. D'autres résultats secondaires seront des améliorations du champ visuel (Humphrey 10-2 ; somme des seuils). Les résultats de sécurité comprennent les champs visuels, l'acuité visuelle ETDRS, la pression intraoculaire, le taux sérique de vitamine A et les tests de la fonction hépatique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

11

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Tous les participants doivent répondre aux critères suivants pour participer à l'étude.

  1. Hommes et femmes âgés de 18 ans et plus. (Les enfants seront exclus car l'incidence de la toxicité de la vitamine A est plus élevée dans la population pédiatrique.)
  2. Diagnostics de RP typique de tous les sous-types génétiques (simplex, autosomique dominant, autosomique récessif et lié à l'X), tels que déterminés principalement par des amplitudes de réponse ERG anormalement réduites qui sont relativement plus affectées que les amplitudes ERG coniques.
  3. Mutation du gène RHO1 déterminée par génotypage.
  4. Participants chez lesquels l'ERG de scintillement peut être mesuré de manière fiable (amplitude ERG de scintillement standard supérieure à 2 microV).
  5. Volonté d'utiliser une contraception pendant toute la durée de l'étude.
  6. Consentement compris et signé.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Les participants présentant les conditions suivantes seront exclus de l'étude.

  1. Participants atteints de PR syndromique (c'est-à-dire le syndrome d'Ushers).
  2. Avoir une fonction hépatique anormale (supérieure à la LSN ALT, AST, phosphate alcalin ou bilirubine totale).
  3. Hématocrite supérieur à 1,5 x LSN
  4. Avoir une fonction rénale anormale (créatinine sérique supérieure à 1,5 mg/dL).
  5. Actuellement ou a pris plus de 15 000 UI/jour de supplémentation en vitamine A dans les 6 mois suivant la première visite de dépistage.
  6. Est enceinte ou allaite (en raison de preuves suggérant qu'une consommation excessive de vitamine A pourrait être tertogène chez l'homme et affecter le contenu du lait maternel).
  7. Actuellement ou a pris plus de 400 UI/jour de supplémentation en vitamine E dans les 6 mois suivant l'inscription.
  8. Taux sérique de vitamine A supérieur à 150 microg/dL.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Eye Institute (NEI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

17 juillet 2003

Achèvement de l'étude

6 mai 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juillet 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2003

Première publication (Estimation)

24 juillet 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2017

Dernière vérification

6 mai 2009

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 030255
  • 03-EI-0255

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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