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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00065455
비타민 A 보충이 색소성 망막염에 미치는 영향 조사
2017년 6월 30일 업데이트: National Eye Institute (NEI)
색소성 망막염에서 원뿔 기능에 대한 비타민 A 보충의 효과에 관한 파일럿 연구
색소성 망막염(RP)은 돌이킬 수 없는 실명의 주요 원인인 유전성 망막 이영양증 그룹을 총칭하는 용어입니다.
일부 유형의 RP는 미국에서 약 3,500명 중 1명에서 발생합니다(1).
유전자 돌연변이는 대부분의 RP를 담당합니다.
지금까지 돌연변이는 RP(2)에 연결된 30개의 서로 다른 유전자에서 확인되었습니다.
RP의 시각적 예후는 점진적이지만 가차 없는 시야 손실이 결국 어느 정도의 실명으로 이어지기 때문에 좋지 않습니다(3).
RP에 대한 효과적인 치료법이 확인되지는 않았지만, 15,000IU 비타민 A 팔미틴산염의 일일 경구 투여량을 보충한 참여자들은 중재가 수년에 걸쳐 계속될 때 평균적으로 망막 기능 저하 속도가 느려지는 것으로 나타났습니다(4).
이 연구의 목적은 고용량의 비타민 A 경구 투여가 망막전위도법(ERG)으로 측정한 RP 참가자의 원뿔 광수용체 기능을 급격하게 개선할 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다.
이 중재적, 비무작위, 전향적 파일럿 연구에서 5명의 참가자는 4주 동안 매일 50,000 IU의 비타민 A 팔미틴산염을 경구 투여한 후 이후 2주 동안 매일 15,000 IU의 유지 용량을 투여받습니다.
1차 효능 결과는 비타민 A 보충 후 ERG 반응 진폭의 상대적 백분율 변화입니다.
2차 효능 결과는 비타민 A 보충 전과 후로의 내재 시간의 상대적 백분율 변화이며 개선은 더 짧은 반응 내재 시간으로 지정됩니다.
다른 2차 결과는 시야의 개선입니다(Humphery, 10-2; 역치 합계).
안전성 결과에는 시야, ETDRS 시력, 안압, 혈청 비타민 A 수치 및 간 기능 검사가 포함됩니다.
연구 개요
상세 설명
색소성 망막염(RP)은 돌이킬 수 없는 실명의 주요 원인인 유전성 망막 이영양증 그룹을 총칭하는 용어입니다.
일부 유형의 RP는 미국에서 3,500명 중 약 1명에서 발생합니다.
유전자 돌연변이는 대부분의 RP를 담당합니다.
현재까지 RP와 관련된 30개의 서로 다른 유전자에서 돌연변이가 확인되었습니다.
RP의 시각적 예후는 점진적이지만 끊임없는 시야 손실이 결국 어느 정도의 실명으로 이어지기 때문에 좋지 않습니다.
RP에 대한 효과적인 치료법이 확인되지는 않았지만, 15,000IU의 비타민 A 팔미틴산염을 매일 경구 투여한 참가자는 중재가 수년에 걸쳐 계속될 때 평균적으로 망막 기능 저하 속도가 느려지는 것으로 나타났습니다.
이 연구의 목적은 고용량의 비타민 A 경구 투여가 망막전위도법(ERG)으로 측정한 RP 참가자의 원뿔 광수용체 기능을 급격하게 개선할 수 있는지 여부를 결정하는 것입니다.
이 중재적, 비무작위, 전향적 파일럿 연구에서 10명의 참가자(RHO1 유전자 돌연변이가 있는 5명, 돌연변이가 없는 5명)는 4주 동안 매일 50,000IU의 비타민 A 팔미틴산염을 경구 투여한 후 유지 용량을 투여받습니다. 이후 2주간 매일 15,000 IU.
1차 효능 결과는 비타민 A 보충 후 ERG 반응 진폭의 상대적 백분율 변화입니다.
2차 효능 결과는 비타민 A 보충 전과 후로의 내재 시간의 상대적 백분율 변화이며 개선은 더 짧은 반응 내재 시간으로 지정됩니다.
다른 2차 결과는 시야의 개선입니다(Humphrey 10-2, 역치 합계).
안전성 결과에는 시야, ETDRS 시력, 안압, 혈청 비타민 A 수치 및 간 기능 검사가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록
11
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
- 포함 기준:
모든 참가자는 연구에 참여하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 만 18세 이상의 남녀. (소아 인구에서 비타민 A 독성 발생률이 더 높기 때문에 어린이는 제외됩니다.)
- 원뿔 ERG 진폭보다 상대적으로 더 영향을 받는 비정상적으로 감소된 ERG 막대 반응 진폭에 의해 주로 결정되는 모든 유전적 하위 유형(단순, 상염색체 우성, 상염색체 열성 및 X-연관)의 전형적인 RP 진단.
- 유전자형 분석에 의해 결정된 RHO1 유전자의 돌연변이.
- 깜박임 ERG를 안정적으로 측정할 수 있는 참가자(표준 깜박임 ERG 진폭이 2μV보다 큼).
- 연구 기간 동안 피임을 사용하려는 의지.
- 동의를 이해하고 서명했습니다.
제외 기준:
다음 조건에 해당하는 참가자는 연구 대상에서 제외됩니다.
- 신드롬성 RP(즉, 어셔 증후군)가 있는 참가자.
- 비정상적인 간 기능(ULN ALT, AST, 알칼리 인산염 또는 총 빌리루빈 초과)이 있습니다.
- 1.5 x ULN보다 큰 헤마토크리트
- 신장 기능이 비정상적입니다(혈청 크레아티닌 1.5mg/dL 이상).
- 현재 또는 첫 번째 스크리닝 방문 후 6개월 이내에 15,000IU/일 이상의 비타민 A 보충제를 복용했습니다.
- 임신 중이거나 수유 중인 경우(비타민 A의 과도한 섭취가 인간에게 삼차를 유발할 수 있고 모유의 함량에 영향을 미칠 수 있다는 증거로 인해).
- 현재 또는 등록 6개월 이내에 400IU/일 이상의 비타민 E 보충제를 섭취했습니다.
- 비타민 A 혈청 수치가 150 microg/dL을 초과합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Phelan JK, Bok D. A brief review of retinitis pigmentosa and the identified retinitis pigmentosa genes. Mol Vis. 2000 Jul 8;6:116-24.
- Milam AH, Li ZY, Fariss RN. Histopathology of the human retina in retinitis pigmentosa. Prog Retin Eye Res. 1998 Apr;17(2):175-205. doi: 10.1016/s1350-9462(97)00012-8.
- Huang PC, Gaitan AE, Hao Y, Petters RM, Wong F. Cellular interactions implicated in the mechanism of photoreceptor degeneration in transgenic mice expressing a mutant rhodopsin gene. Proc Natl Acad Sci U S A. 1993 Sep 15;90(18):8484-8. doi: 10.1073/pnas.90.18.8484.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 7월 17일
연구 완료
2009년 5월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 7월 23일
처음 게시됨 (추정)
2003년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2009년 5월 6일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .