Изучение влияния добавок витамина А на пигментный ретинит

Пигментный ретинит (РП) — собирательный термин для группы наследственных дистрофий сетчатки, которые являются основной причиной необратимой слепоты. RP того или иного типа встречается примерно у 1 из 3500 человек в Соединенных Штатах. Генные мутации ответственны за большинство RP. На сегодняшний день идентифицированы мутации в 30 различных генах, связанных с RP. Визуальный прогноз при РП неблагоприятный, поскольку постепенное, но неуклонное снижение поля зрения в конечном итоге приводит к некоторой степени слепоты. Несмотря на то, что не было выявлено эффективного лечения РП, участники, получавшие ежедневную пероральную дозу 15 000 МЕ витамина А пальмитата, показали в среднем более медленную скорость ухудшения функции сетчатки, если вмешательство продолжалось в течение нескольких лет. Целью этого исследования является определение того, может ли введение высоких пероральных доз витамина А резко улучшить функцию фоторецепторов колбочек у участников РП, что измеряется с помощью электроретинографии (ЭРГ). В этом интервенционном нерандомизированном проспективном пилотном исследовании 10 участников (пять с мутацией гена RHO1 и пять без мутации) будут получать ежедневную пероральную дозу 50 000 МЕ пальмитата витамина А в течение 4 недель, а затем поддерживающую дозу. 15 000 МЕ ежедневно в течение последующих 2 недель. Первичным результатом эффективности является относительное процентное изменение амплитуды ответа ЭРГ после приема витамина А. Вторичный результат эффективности представляет собой относительное процентное изменение имплицитного времени от приема добавок витамина А до и после, при этом улучшение определяется как более короткое имплицитное время ответа. Другими вторичными результатами будут улучшения поля зрения (Хамфри 10-2; сумма порогов). Показатели безопасности включают поля зрения, остроту зрения по ETDRS, внутриглазное давление, уровень витамина А в сыворотке и тесты функции печени.