MPS VI患者における組換えヒトN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼ（rhASB）の研究
2009年12月18日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
この研究の目的は、プラセボと比較して、ムコ多糖症 VI (MPS VI) 患者の持久力を強化する rhASB の能力を評価することです。これは、24 週目の 12 分間の歩行テストでベースラインと比較して歩行メートル数が増加することによって証明されます。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
39
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Novato、California、アメリカ、94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
- 患者の同意
- 患者は7歳以上でなければなりません
- -患者はMPS VIの生化学的または遺伝的証拠を文書化している必要があります
- 患者は、スクリーニングの 12 分間歩行テストで、最初の 6 分間で少なくとも 5 メートルで 270 メートル以下、または 12 分間で合計 400 メートル以下を独立して歩くことができなければなりません。
- -出産の可能性のある女性の場合、患者は妊娠検査で陰性でなければなりません
除外基準
- -患者は骨髄移植（BMT）を検討中であるか、成功した
- 患者がすべてのスクリーニング評価を拒否するか、完了することができない
- 妊娠中または授乳中の患者
- -患者は研究登録前の30日以内に治験薬を受け取りました
- -患者は以前にrhASBで治療されました
- 患者は病状、重篤な併発疾患、または研究結果を著しく混乱させる可能性のある、または研究コンプライアンスを低下させる可能性のあるその他の酌量すべき状況にある
- 患者は臨床的に重大な脊髄圧迫を受けています
- -患者は、rhASBまたはアクティブまたはプラセボテストソリューションのコンポーネントに対して既知の過敏症を持っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
|
|
|
アクティブコンパレータ：rhASB
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
24 週での 12 分間の歩行テストでのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24 週間
|
24 週目に 12 分間で歩いたメートル数からベースラインで 12 分間に歩いたメートル数を引いた値
|
ベースラインと 24 週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
24 週での 3 分間の階段昇降でのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24 週間
|
24 週の 3 分間で 1 分あたりに上った階段の数から、ベースラインで 3 分間で上った 1 分あたりの階段の数を差し引いた値
|
ベースラインと 24 週間
|
|
24週での尿中GAG（uGAG）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24 週間
|
尿中のグリコサミノグリカン (GAG) レベルを測定
|
ベースラインと 24 週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年9月1日
研究の完了
2004年3月1日
試験登録日
最初に提出
2003年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年8月22日
最初の投稿 (見積もり)
2003年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2009年12月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2009年12月18日
最終確認日
2009年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ASB-03-05
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。