Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio della N-acetilgalattosamina 4-solfatasi umana ricombinante (rhASB) in pazienti con MPS VI

18 dicembre 2009 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Lo scopo dello studio è valutare la capacità di rhASB rispetto al placebo di migliorare la resistenza nei pazienti con mucopolisaccaridosi VI (MPS VI), come evidenziato da un aumento del numero di metri percorsi nel test del cammino di 12 minuti alla settimana 24 rispetto al basale .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Novato, California, Stati Uniti, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Consenso del paziente
  • Il paziente deve avere almeno sette anni di età
  • Il paziente deve avere una prova biochimica o genetica documentata di MPS VI
  • Il paziente deve essere in grado di camminare autonomamente per almeno 5 metri e non più di 270 metri nei primi 6 minuti, o non più di 400 metri totali in 12 minuti, nel test di screening del cammino di 12 minuti
  • Se donna in età fertile, la paziente deve avere un test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione

  • Il paziente è in esame o ha subito con successo un trapianto di midollo osseo (BMT)
  • Il paziente rifiuta o non è in grado di completare tutte le valutazioni di screening
  • Paziente in gravidanza o in allattamento
  • - Il paziente ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio
  • Il paziente è stato precedentemente trattato con rhASB
  • Il paziente ha una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che possono confondere in modo significativo i risultati dello studio o ridurre la compliance allo studio
  • Il paziente ha una compressione del midollo spinale clinicamente significativa
  • Il paziente ha ipersensibilità nota al rhASB o ai componenti delle soluzioni di test attivo o placebo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Comparatore attivo: rhASB
Droga: N-acetilgalattosamina 4-solfatasi
Altri nomi:
  • rhASB

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 12 minuti a 24 settimane
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Numero di metri percorsi in 12 minuti alla settimana 24 meno il numero di metri percorsi in 12 minuti al basale
basale e 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale in 3 minuti di salita delle scale a 24 settimane
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Numero di scale salite al minuto in 3 minuti a 24 settimane meno numero di scale salite al minuto in 3 minuti al basale
basale e 24 settimane
Variazione rispetto al basale del GAG urinario (uGAG) a 24 settimane
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Livello di glicosaminoglicano (GAG) misurato nelle urine
basale e 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2003

Completamento dello studio

1 marzo 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2003

Primo Inserito (Stima)

25 agosto 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 dicembre 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2009

Ultimo verificato

1 dicembre 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASB-03-05

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi