Estudio de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa humana recombinante (rhASB) en pacientes con MPS VI
18 de diciembre de 2009 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
El propósito del estudio es evaluar la capacidad de rhASB versus placebo para mejorar la resistencia en pacientes con mucopolisacaridosis VI (MPS VI), como lo demuestra un aumento en la cantidad de metros caminados en la prueba de caminata de 12 minutos en la semana 24 en comparación con el valor inicial. .
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
39
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Novato, California, Estados Unidos, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión
- Consentimiento del paciente
- El paciente debe tener siete años de edad o más.
- El paciente debe tener pruebas bioquímicas o genéticas documentadas de MPS VI
- El paciente debe poder caminar de forma independiente al menos 5 metros y no más de 270 metros en los primeros 6 minutos, o no más de 400 metros en total en 12 minutos, en la prueba de detección de caminata de 12 minutos.
- Si es mujer en edad fértil, la paciente debe tener una prueba de embarazo negativa
Criterio de exclusión
- El paciente está bajo consideración o se ha sometido a un trasplante de médula ósea (BMT) con éxito
- El paciente se niega o no puede completar todas las evaluaciones de detección
- Paciente embarazada o lactante
- El paciente ha recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio
- El paciente ha sido tratado previamente con rhASB
- El paciente tiene una afección médica, una enfermedad intercurrente grave u otra circunstancia atenuante que puede confundir significativamente los resultados del estudio o disminuir el cumplimiento del estudio.
- El paciente tiene una compresión de la médula espinal clínicamente significativa.
- El paciente tiene hipersensibilidad conocida a rhASB o a los componentes de las soluciones de prueba activas o de placebo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Comparador activo: rhASB
|
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 12 minutos a las 24 semanas
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Número de metros caminados en 12 minutos en la semana 24 menos el número de metros caminados en 12 minutos al inicio
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línea de base y 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio en 3 minutos de subida de escaleras a las 24 semanas
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Número de escalones subidos por minuto en 3 minutos a las 24 semanas menos número de escalones subidos por minuto en 3 minutos al inicio
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línea de base y 24 semanas
|
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Cambio desde el inicio en GAG urinario (uGAG) a las 24 semanas
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Nivel de glicosaminoglicano (GAG) medido en la orina
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línea de base y 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2003
Finalización del estudio
1 de marzo de 2004
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de agosto de 2003
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2003
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de agosto de 2003
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
24 de diciembre de 2009
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2009
Última verificación
1 de diciembre de 2009
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ASB-03-05
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