Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rekombinowanej ludzkiej 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (rhASB) u pacjentów z MPS VI

18 grudnia 2009 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Celem badania jest ocena zdolności rhASB w porównaniu z placebo do zwiększania wytrzymałości u pacjentów z mukopolisacharydozą VI (MPS VI), o czym świadczy wzrost liczby pokonanych metrów w 12-minutowym teście marszu w 24. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Novato, California, Stany Zjednoczone, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Zgoda pacjenta
  • Pacjent musi mieć co najmniej siedem lat
  • Pacjent musi mieć udokumentowany biochemiczny lub genetyczny dowód MPS VI
  • Pacjent musi być w stanie przejść samodzielnie co najmniej 5 metrów i nie więcej niż 270 metrów w ciągu pierwszych 6 minut lub łącznie nie więcej niż 400 metrów w ciągu 12 minut w przesiewowym 12-minutowym teście marszu
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pacjentka musi mieć ujemny wynik testu ciążowego

Kryteria wyłączenia

  • Pacjent jest rozważany lub przeszedł pomyślnie przeszczep szpiku kostnego (BMT)
  • Pacjent odmawia lub nie jest w stanie wykonać wszystkich badań przesiewowych
  • Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  • Pacjent był wcześniej leczony rhASB
  • Pacjent ma stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które mogą znacznie zakłócić wyniki badania lub zmniejszyć zgodność badania
  • Pacjent ma klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego
  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość na rhASB lub na składniki aktywnych lub placebo roztworów testowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Aktywny komparator: rhASB
Lek: 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy
Inne nazwy:
  • rhASB

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w 12-minutowym teście marszu w 24 tygodniu
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Liczba metrów pokonanych w ciągu 12 minut w 24. tygodniu minus liczba metrów pokonanych w ciągu 12 minut na początku badania
linii podstawowej i 24 tyg

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w 3-minutowym wchodzeniu po schodach w 24 tygodniu
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Liczba schodów pokonanych na minutę w ciągu 3 minut po 24 tygodniach minus liczba schodów pokonanych na minutę w ciągu 3 minut na linii bazowej
linii podstawowej i 24 tyg
Zmiana od wartości wyjściowej GAG w moczu (uGAG) po 24 tygodniach
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Poziom glikozaminoglikanu (GAG) mierzony w moczu
linii podstawowej i 24 tyg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2003

Ukończenie studiów

1 marca 2004

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 sierpnia 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 grudnia 2009

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2009

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASB-03-05

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza VI

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj