MPS VI 환자의 재조합 인간 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제(rhASB) 연구
2009년 12월 18일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이 연구의 목적은 베이스라인과 비교하여 24주차에 12분 걷기 테스트에서 걸은 미터 수가 증가한 것으로 입증된 바와 같이 점액다당증 VI(MPS VI) 환자의 지구력을 향상시키는 rhASB 대 위약의 능력을 평가하는 것입니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Novato, California, 미국, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 환자 동의
- 환자는 7세 이상이어야 합니다.
- 환자는 MPS VI의 생화학적 또는 유전적 증거를 문서화해야 합니다.
- 환자는 스크리닝 12분 보행 검사에서 처음 6분 동안 최소 5미터 및 270미터를 독립적으로 걸을 수 있거나 12분 동안 총 400미터를 넘지 않아야 합니다.
- 가임기 여성인 경우 환자는 임신 테스트 결과 음성이어야 함
제외 기준
- 환자가 성공적인 골수 이식(BMT)을 고려 중이거나 시행했습니다.
- 환자가 모든 선별 평가를 거부하거나 완료할 수 없음
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 환자는 연구 등록 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
- 환자는 이전에 rhASB로 치료를 받았습니다.
- 환자는 의학적 상태, 심각한 질병, 또는 연구 결과를 상당히 혼란스럽게 하거나 연구 순응도를 감소시킬 수 있는 기타 참작할 수 있는 상황을 가지고 있습니다.
- 환자는 임상적으로 중요한 척수 압박을 가지고 있습니다.
- 환자는 rhASB 또는 활성 또는 위약 테스트 솔루션의 구성 요소에 대해 알려진 과민성을 가지고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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활성 비교기: rhASB
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주에 12분 도보 테스트에서 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 24주
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24주차에 12분 동안 걸은 미터 수에서 기준선에서 12분 동안 걸은 미터 수를 뺀 값입니다.
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기준선 및 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주에 3분 계단 오르기에서 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 24주
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24주에 3분 동안 오른 계단 수에서 기준선에서 3분 동안 오른 계단 수를 뺀 값
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기준선 및 24주
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24주에 요로 GAG(uGAG)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 24주
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소변에서 측정된 글리코사미노글리칸(GAG) 수치
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기준선 및 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 9월 1일
연구 완료
2004년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 8월 22일
처음 게시됨 (추정)
2003년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2009년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2009년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2009년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ASB-03-05
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