Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение рекомбинантной человеческой N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы (rhASB) у пациентов с МПС VI

18 декабря 2009 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Цель исследования — оценить способность rhASB по сравнению с плацебо повышать выносливость у пациентов с мукополисахаридозом VI (MPS VI), о чем свидетельствует увеличение числа метров, пройденных в тесте 12-минутной ходьбы на 24-й неделе, по сравнению с исходным уровнем. .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

39

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения

  • Согласие пациента
  • Пациенту должно быть семь лет или больше
  • У пациента должны быть документально подтвержденные биохимические или генетические доказательства MPS VI.
  • Пациент должен быть в состоянии пройти самостоятельно не менее 5 метров и не более 270 метров за первые 6 минут или не более 400 метров всего за 12 минут в скрининговом тесте 12-минутной ходьбы.
  • Если женщина детородного возраста, у пациентки должен быть отрицательный тест на беременность.

Критерий исключения

  • Пациент находится на рассмотрении или перенес успешную трансплантацию костного мозга (ТКМ)
  • Пациент отказывается или не может пройти все скрининговые оценки
  • Беременная или кормящая пациентка
  • Пациент получил исследуемый препарат в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Пациент ранее лечился rhASB
  • У пациента есть заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или другое смягчающее обстоятельство, которое может значительно исказить результаты исследования или снизить соблюдение режима исследования.
  • У пациента имеется клинически значимое сдавление спинного мозга.
  • Пациент имеет известную гиперчувствительность к rhASB или к компонентам активных или плацебо-тестовых растворов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Активный компаратор: rhASB
Лекарство: N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза
Другие имена:
  • rhASB

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 12-минутной ходьбы через 24 недели
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Количество метров, пройденных за 12 минут на 24-й неделе минус количество метров, пройденных за 12 минут на исходном уровне.
исходный уровень и 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 3-минутном подъеме по лестнице через 24 недели
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Количество ступенек, пройденных за минуту за 3 минуты в 24 недели, минус количество пройденных ступеней за минуту за 3 минуты на исходном уровне
исходный уровень и 24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем содержания ГАГ в моче (uGAG) через 24 недели
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Уровень гликозаминогликанов (ГАГ), измеренный в моче
исходный уровень и 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2003 г.

Завершение исследования

1 марта 2004 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 августа 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 августа 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 декабря 2009 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2009 г.

Последняя проверка

1 декабря 2009 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASB-03-05

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться