Étude de la N-acétylgalactosamine 4-sulfatase humaine recombinante (rhASB) chez des patients atteints de MPS VI
18 décembre 2009 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Le but de l'étude est d'évaluer la capacité du rhASB par rapport au placebo à améliorer l'endurance chez les patients atteints de mucopolysaccharidose VI (MPS VI), comme en témoigne une augmentation du nombre de mètres parcourus lors du test de marche de 12 minutes à la semaine 24 par rapport à la valeur initiale. .
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
39
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Novato, California, États-Unis, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration
- Consentement du patient
- Le patient doit être âgé de sept ans ou plus
- Le patient doit avoir une preuve biochimique ou génétique documentée de la MPS VI
- Le patient doit être capable de marcher indépendamment au moins 5 mètres et pas plus de 270 mètres au cours des 6 premières minutes, ou pas plus de 400 mètres au total en 12 minutes, dans le test de marche de dépistage de 12 minutes
- Si femme en âge de procréer, la patiente doit avoir un test de grossesse négatif
Critère d'exclusion
- Le patient est à l'étude ou a subi une greffe de moelle osseuse (GMO) réussie
- Le patient refuse ou est incapable de terminer toutes les évaluations de dépistage
- Patiente enceinte ou allaitante
- Le patient a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude
- Le patient a déjà été traité par rhASB
- Le patient a une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou une autre circonstance atténuante qui peut considérablement confondre les résultats de l'étude ou diminuer la conformité à l'étude
- Le patient présente une compression médullaire cliniquement significative
- Le patient a une hypersensibilité connue au rhASB ou aux composants des solutions de test actives ou placebo
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo
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Comparateur actif: rhASB
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base lors d'un test de marche de 12 minutes à 24 semaines
Délai: de base et 24 semaines
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Nombre de mètres parcourus en 12 minutes à la semaine 24 moins nombre de mètres parcourus en 12 minutes au départ
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de base et 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base en 3 minutes de montée d'escalier à 24 semaines
Délai: de base et 24 semaines
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Nombre d'escaliers montés par minute en 3 minutes à 24 semaines moins nombre d'escaliers montés par minute en 3 minutes au départ
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de base et 24 semaines
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Changement par rapport au départ dans les GAG urinaires (uGAG) à 24 semaines
Délai: de base et 24 semaines
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Taux de glycosaminoglycanes (GAG) mesuré dans l'urine
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de base et 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2003
Achèvement de l'étude
1 mars 2004
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 août 2003
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 août 2003
Première publication (Estimation)
25 août 2003
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
24 décembre 2009
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2009
Dernière vérification
1 décembre 2009
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ASB-03-05
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