Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av rekombinant human N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase (rhASB) hos pasienter med MPS VI

18. desember 2009 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Hensikten med studien er å evaluere evnen til rhASB versus placebo til å øke utholdenhet hos pasienter med Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI), noe som fremgår av en økning i antall meter som gikk i 12-minutters gangtesten ved uke 24 sammenlignet med baseline. .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Novato, California, Forente stater, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Pasientens samtykke
  • Pasienten må være syv år eller eldre
  • Pasienten må ha dokumentert biokjemisk eller genetisk bevis på MPS VI
  • Pasienten må kunne gå selvstendig minst 5 meter og ikke mer enn 270 meter i løpet av de første 6 minuttene, eller ikke mer enn 400 meter totalt på 12 minutter, i screening 12-minutters gangtesten
  • Dersom en kvinne er i fertil alder, må pasienten ha en negativ graviditetstest

Eksklusjonskriterier

  • Pasienten er under vurdering for eller har gjennomgått en vellykket benmargstransplantasjon (BMT)
  • Pasienten nekter eller er ute av stand til å fullføre alle screeningsevalueringer
  • Gravid eller ammende pasient
  • Pasienten har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før studieregistrering
  • Pasienten har tidligere vært behandlet med rhASB
  • Pasienten har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som kan forvirre studieresultatene betydelig eller redusere studienes etterlevelse
  • Pasienten har klinisk signifikant ryggmargskompresjon
  • Pasienten har kjent overfølsomhet overfor rhASB eller komponenter i de aktive eller placebo-testløsningene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Aktiv komparator: rhASB
Legemiddel: N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase
Andre navn:
  • rhASB

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra baseline i 12-minutters gangtest ved 24 uker
Tidsramme: baseline og 24 uker
Antall meter gått på 12 minutter ved uke 24 minus antall meter gått på 12 minutter ved baseline
baseline og 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra baseline i 3-minutters trappestigning ved 24 uker
Tidsramme: baseline og 24 uker
Antall trapper per minutt på 3 minutter ved 24 uker minus antall trapper som er klatret per minutt på 3 minutter ved baseline
baseline og 24 uker
Endring fra baseline i urin-GAG (uGAG) ved 24 uker
Tidsramme: baseline og 24 uker
Glykosaminoglykan (GAG) nivå målt i urin
baseline og 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2003

Studiet fullført

1. mars 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2003

Først lagt ut (Anslag)

25. august 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. desember 2009

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2009

Sist bekreftet

1. desember 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASB-03-05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere