Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van recombinant humaan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase (rhASB) bij patiënten met MPS VI

18 december 2009 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Het doel van de studie is om het vermogen van rhASB versus placebo te evalueren om het uithoudingsvermogen te verbeteren bij patiënten met Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI), zoals blijkt uit een toename van het aantal gelopen meters in de 12 minuten looptest in week 24 in vergelijking met baseline .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Novato, California, Verenigde Staten, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Toestemming van de patiënt
  • Patiënt moet zeven jaar of ouder zijn
  • Patiënt moet gedocumenteerd biochemisch of genetisch bewijs van MPS VI hebben
  • Bij de screening 12-minuten looptest moet de patiënt minimaal 5 meter en maximaal 270 meter zelfstandig kunnen lopen in de eerste 6 minuten, of maximaal 400 meter totaal in 12 minuten
  • Als het een vrouw is die zwanger kan worden, moet de patiënt een negatieve zwangerschapstest hebben

Uitsluitingscriteria

  • Patiënt wordt overwogen of heeft een succesvolle beenmergtransplantatie (BMT) ondergaan
  • Patiënt weigert of kan niet alle screeningevaluaties voltooien
  • Zwangere of zogende patiënt
  • Patiënt heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving een onderzoeksgeneesmiddel gekregen
  • Patiënt is eerder behandeld met rhASB
  • De patiënt heeft een medische aandoening, een ernstige bijkomende ziekte of een andere verzachtende omstandigheid die de onderzoeksresultaten aanzienlijk kan verstoren of de therapietrouw kan verminderen
  • De patiënt heeft klinisch significante compressie van het ruggenmerg
  • De patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor rhASB of voor componenten van de actieve of placebo-testoplossingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Actieve vergelijker: rhASB
Geneesmiddel: N-acetylgalactosamine 4-sulfatase
Andere namen:
  • rhASB

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in 12 minuten durende looptest na 24 weken
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Aantal gewandelde meters in 12 minuten in week 24 minus aantal gewandelde meters in 12 minuten bij baseline
baseline en 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van basislijn in traplopen van 3 minuten na 24 weken
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Aantal trappen per minuut beklommen in 3 minuten bij 24 weken min aantal trappen beklommen per minuut in 3 minuten bij baseline
baseline en 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in urine-GAG (uGAG) na 24 weken
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Glycosaminoglycan (GAG) niveau gemeten in urine
baseline en 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2003

Studie voltooiing

1 maart 2004

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

25 augustus 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 december 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2009

Laatst geverifieerd

1 december 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASB-03-05

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren