Estudo da N-acetilgalactosamina 4-sulfatase humana recombinante (rhASB) em pacientes com MPS VI
18 de dezembro de 2009 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
O objetivo do estudo é avaliar a capacidade de rhASB versus placebo para aumentar a resistência em pacientes com Mucopolissacaridose VI (MPS VI), conforme evidenciado por um aumento no número de metros percorridos no teste de caminhada de 12 minutos na Semana 24 em comparação com a linha de base .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
39
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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California
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Novato, California, Estados Unidos, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão
- consentimento do paciente
- O paciente deve ter sete anos de idade ou mais
- O paciente deve ter prova bioquímica ou genética documentada de MPS VI
- O paciente deve ser capaz de caminhar independentemente pelo menos 5 metros e não mais que 270 metros nos primeiros 6 minutos, ou não mais que 400 metros no total em 12 minutos, no teste de caminhada de 12 minutos de triagem
- Se for mulher em idade fértil, a paciente deve ter um teste de gravidez negativo
Critério de exclusão
- O paciente está sendo considerado ou foi submetido a um transplante de medula óssea (TMO) bem-sucedido
- O paciente se recusa ou não consegue concluir todas as avaliações de triagem
- Paciente grávida ou lactante
- O paciente recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo
- O paciente foi previamente tratado com rhASB
- O paciente tem uma condição médica, doença intercorrente grave ou outra circunstância atenuante que pode confundir significativamente os resultados do estudo ou diminuir a adesão ao estudo
- O paciente apresenta compressão medular clinicamente significativa
- O paciente tem hipersensibilidade conhecida ao rhASB ou aos componentes das soluções de teste ativas ou placebo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Comparador Ativo: rhASB
|
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no teste de caminhada de 12 minutos em 24 semanas
Prazo: linha de base e 24 semanas
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Número de metros percorridos em 12 minutos na semana 24 menos o número de metros percorridos em 12 minutos na linha de base
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linha de base e 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança da linha de base na subida de escada de 3 minutos em 24 semanas
Prazo: linha de base e 24 semanas
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Número de escadas subidas por minuto em 3 minutos em 24 semanas menos o número de escadas subidas por minuto em 3 minutos na linha de base
|
linha de base e 24 semanas
|
|
Mudança da linha de base no GAG urinário (uGAG) em 24 semanas
Prazo: linha de base e 24 semanas
|
Nível de glicosaminoglicano (GAG) medido na urina
|
linha de base e 24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2003
Conclusão do estudo
1 de março de 2004
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de agosto de 2003
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de agosto de 2003
Primeira postagem (Estimativa)
25 de agosto de 2003
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
24 de dezembro de 2009
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2009
Última verificação
1 de dezembro de 2009
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASB-03-05
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