Untersuchung von rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase (rhASB) bei Patienten mit MPS VI
18. Dezember 2009 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Der Zweck der Studie besteht darin, die Fähigkeit von rhASB im Vergleich zu Placebo zu bewerten, die Ausdauer bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VI (MPS VI) zu verbessern, was durch eine Zunahme der Anzahl der zurückgelegten Meter im 12-Minuten-Gehtest in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert belegt wird .
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
39
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Novato, California, Vereinigte Staaten, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Einwilligung des Patienten
- Der Patient muss sieben Jahre oder älter sein
- Der Patient muss einen dokumentierten biochemischen oder genetischen Nachweis von MPS VI haben
- Der Patient muss in der Lage sein, beim Screening-12-Minuten-Gehtest mindestens 5 Meter und nicht mehr als 270 Meter in den ersten 6 Minuten oder nicht mehr als 400 Meter insgesamt in 12 Minuten selbstständig zu gehen
- Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss die Patientin einen negativen Schwangerschaftstest haben
Ausschlusskriterien
- Der Patient wird für eine erfolgreiche Knochenmarktransplantation (KMT) in Betracht gezogen oder hat sich einer erfolgreichen unterzogen
- Der Patient lehnt ab oder ist nicht in der Lage, alle Screening-Bewertungen abzuschließen
- Schwangere oder stillende Patientin
- Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten
- Der Patient wurde zuvor mit rhASB behandelt
- Der Patient hat einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die die Studienergebnisse erheblich verfälschen oder die Studiencompliance verringern können
- Der Patient hat eine klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks
- Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen rhASB oder gegen Bestandteile der Wirkstoff- oder Placebo-Testlösungen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Placebo
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Aktiver Komparator: rhASB
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Minuten-Gehtest nach 24 Wochen
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
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Anzahl der in 12 Minuten in Woche 24 zurückgelegten Meter minus Anzahl der zu Beginn in 12 Minuten zurückgelegten Meter
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Basislinie und 24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung vom Ausgangswert beim 3-minütigen Treppensteigen nach 24 Wochen
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
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Anzahl der pro Minute in 3 Minuten gestiegenen Treppen nach 24 Wochen minus Anzahl der pro Minute in 3 Minuten gestiegenen Treppen zu Studienbeginn
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Basislinie und 24 Wochen
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Veränderung des Urin-GAG (uGAG) nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
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Glykosaminoglykan (GAG)-Spiegel im Urin gemessen
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Basislinie und 24 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2003
Studienabschluss
1. März 2004
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. August 2003
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. August 2003
Zuerst gepostet (Schätzen)
25. August 2003
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
24. Dezember 2009
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. Dezember 2009
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2009
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ASB-03-05
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