Tutkimus rekombinantista ihmisen N-asetyyligalaktosamiini-4-sulfataasista (rhASB) potilailla, joilla on MPS VI
perjantai 18. joulukuuta 2009 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rhASB:n kykyä plaseboon verrattuna parantaa kestävyyttä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi VI (MPS VI), mistä on osoituksena kävelymetrien lisääntyminen 12 minuutin kävelytestissä viikolla 24 verrattuna lähtötasoon. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Novato, California, Yhdysvallat, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Potilaan suostumus
- Potilaan tulee olla vähintään seitsemän vuotta vanha
- Potilaalla on oltava dokumentoitu biokemiallinen tai geneettinen todiste MPS VI:sta
- Potilaan on kyettävä kävelemään itsenäisesti vähintään 5 metriä ja enintään 270 metriä ensimmäisten 6 minuutin aikana tai yhteensä enintään 400 metriä 12 minuutin seulontakäynnin 12 minuutin kävelytestissä.
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, potilaalla on oltava negatiivinen raskaustesti
Poissulkemiskriteerit
- Potilaalle harkitaan tai hänelle on tehty onnistunut luuytimensiirto (BMT)
- Potilas kieltäytyy tai ei pysty suorittamaan kaikkia seulontaarviointeja
- Raskaana oleva tai imettävä potilas
- Potilas on saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Potilasta on aiemmin hoidettu rhASB:llä
- Potilaalla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka voi merkittävästi hämmentää tutkimustuloksia tai heikentää tutkimuksen noudattamista
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio
- Potilaalla on tunnettu yliherkkyys rhASB:lle tai aktiivisen tai lumelääkkeen testiliuosten aineosille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
|
|
Active Comparator: rhASB
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 12 minuutin kävelytestissä 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
12 minuutissa kävellyt metrit viikolla 24 miinus 12 minuutissa kävellyt metrit lähtötasolla
|
lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muuta lähtötasosta 3 minuutin portaiden nousussa 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
3 minuutissa noussut portaiden määrä minuutissa 24 viikolla miinus portaiden määrä, jotka kiipesivät minuutissa 3 minuutissa lähtötasolla
|
lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
|
Virtsan GAG:n (uGAG) muutos lähtötasosta 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Glykosaminoglykaanin (GAG) taso mitattuna virtsasta
|
lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2003
Opintojen valmistuminen
Maanantai 1. maaliskuuta 2004
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. elokuuta 2003
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. elokuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 25. elokuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 24. joulukuuta 2009
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. joulukuuta 2009
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2009
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASB-03-05
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .