Studie rekombinantní lidské N-acetylgalaktosamin 4-sulfatázy (rhASB) u pacientů s MPS VI
18. prosince 2009 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Účelem studie je vyhodnotit schopnost rhASB oproti placebu zvýšit vytrvalost u pacientů s mukopolysacharidózou VI (MPS VI), jak dokládá zvýšení počtu ušlých metrů v testu 12minutové chůze ve 24. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou. .
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
39
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Novato, California, Spojené státy, 94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Souhlas pacienta
- Pacientovi musí být sedm let nebo starší
- Pacient musí mít zdokumentovaný biochemický nebo genetický průkaz MPS VI
- Pacient musí být schopen samostatně ujít alespoň 5 metrů a ne více než 270 metrů během prvních 6 minut nebo celkem ne více než 400 metrů za 12 minut ve screeningovém 12minutovém testu chůze.
- Pokud je žena ve fertilním věku, pacientka musí mít negativní těhotenský test
Kritéria vyloučení
- Pacient je zvažován nebo podstoupil úspěšnou transplantaci kostní dřeně (BMT)
- Pacient odmítá nebo není schopen dokončit všechna screeningová hodnocení
- Těhotná nebo kojící pacientka
- Pacient dostal testovaný lék během 30 dnů před zařazením do studie
- Pacient byl dříve léčen rhASB
- Pacient má zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo jiné polehčující okolnosti, které mohou významně zkreslit výsledky studie nebo snížit compliance studie
- Pacient má klinicky významnou kompresi míchy
- Pacient má známou přecitlivělost na rhASB nebo na složky aktivních nebo placebo testovacích roztoků
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Aktivní komparátor: rhASB
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie ve 12minutovém testu chůze po 24 týdnech
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
|
Počet metrů ušlých za 12 minut v týdnu 24 minus počet metrů ušlých za 12 minut ve výchozím stavu
|
výchozí stav a 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ze základní linie za 3 minuty stoupání po schodech po 24 týdnech
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
|
Počet schodů vylezených za minutu za 3 minuty ve 24 týdnech minus počet schodů vylezených za minutu za 3 minuty na výchozí úrovni
|
výchozí stav a 24 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v Urinary GAG (uGAG) ve 24. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
|
Hladina glykosaminoglykanu (GAG) měřená v moči
|
výchozí stav a 24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2003
Dokončení studie
1. března 2004
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. srpna 2003
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. srpna 2003
První zveřejněno (Odhad)
25. srpna 2003
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
24. prosince 2009
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. prosince 2009
Naposledy ověřeno
1. prosince 2009
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASB-03-05
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .