Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant human N-acetylgalactosamin 4-sulfatase (rhASB) hos patienter med MPS VI

18. december 2009 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Formålet med undersøgelsen er at evaluere evnen af ​​rhASB versus placebo til at øge udholdenheden hos patienter med Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI), som det fremgår af en stigning i antallet af meter gået i 12 minutters gangtesten i uge 24 sammenlignet med baseline .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Novato, California, Forenede Stater, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Patientsamtykke
  • Patienten skal være syv år eller ældre
  • Patienten skal have dokumenteret biokemisk eller genetisk bevis for MPS VI
  • Patienten skal være i stand til at gå selvstændigt mindst 5 meter og ikke mere end 270 meter i de første 6 minutter, eller ikke mere end 400 meter i alt på 12 minutter, i screeningens 12-minutters gangtest
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal patienten have en negativ graviditetstest

Eksklusionskriterier

  • Patienten er under overvejelse eller har gennemgået en vellykket knoglemarvstransplantation (BMT)
  • Patienten nægter eller er ude af stand til at gennemføre alle screeningsevalueringer
  • Gravid eller ammende patient
  • Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studieindskrivning
  • Patienten er tidligere blevet behandlet med rhASB
  • Patienten har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, der kan forvirre undersøgelsesresultaterne betydeligt eller mindske undersøgelsens overensstemmelse
  • Patienten har klinisk signifikant rygmarvskompression
  • Patienten har kendt overfølsomhed over for rhASB eller over for komponenter i de aktive eller placebo-testopløsninger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Aktiv komparator: rhASB
Medicin: N-acetylgalactosamin 4-sulfatase
Andre navne:
  • rhASB

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 12-minutters gangtest efter 24 uger
Tidsramme: baseline og 24 uger
Antal meter gået på 12 minutter i uge 24 minus antal meter gået på 12 minutter ved baseline
baseline og 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline på 3 minutters trappestigning efter 24 uger
Tidsramme: baseline og 24 uger
Antal trapper gået pr. minut på 3 minutter efter 24 uger minus antal trapper, der er steget pr. minut på 3 minutter ved baseline
baseline og 24 uger
Ændring fra baseline i urin-GAG (uGAG) efter 24 uger
Tidsramme: baseline og 24 uger
Glycosaminoglycan (GAG) niveau målt i urin
baseline og 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2003

Studieafslutning

1. marts 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2003

Først opslået (Skøn)

25. august 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. december 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2009

Sidst verificeret

1. december 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASB-03-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis VI

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner