4-PBA: AAT 欠乏症の人のアルファ 1-アンチトリプシン (AAT) のレベルを上昇させますか?
2014年1月2日 更新者：University of Florida
「アルファ 1-アンチトリプシン欠損個体における 4 酪酸フェニル媒介性分泌レスキュー」
この研究の目的は、肝疾患の有無にかかわらず、4-PBA が AAT 欠乏症の人の AAT レベルを上昇させるかどうかを調べることです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、4-PBA が肝細胞損傷の証拠がある場合とない場合の AAT 欠損個体の血清 Z AAT レベルを有意に増加させるかどうかを判断し、肝損傷に対するその影響を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～65歳
- 血清 A1-PI レベル <11uM 適切な遺伝子表現型/遺伝子型
- 10 人の被験者のうち 5 人は、肝疾患の実験室での証拠を文書化していなければなりません
- -スクリーニング前の6週間、および4-PBA投与期間中（最大3か月）プロラスチン療法を差し控える意思がある
除外基準:
- α-1 アンチトリプシン欠乏症以外の肝疾患の原因
- 進行した肝疾患の証拠
- HIV陽性
- -全身ステロイド、ウルソデオキシコール酸（アクティガル、ウルソ）、または過去6か月のハーブの使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：4-PBA
この研究には、4-PBAの用量漸増および薬物動態コンポーネントが含まれます。研究グループは、合計で少なくとも10人のAAT欠損（PiZZと呼ばれる表現型ZZ）患者で構成されます。
これらの患者は、軽度から中等度の肝細胞損傷の臨床的証拠がある場合とない場合の2つのグループに分けられます。
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このフェーズの最初の 3 日間で、ベースライン血清 AAT レベルが決定されます。
参加者はその後、経口で4-PBAの量を増やして6回に分けて投与されます（4〜6日目、30 g /日、7〜9日目、40 /日）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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4-PBA が肝疾患の有無にかかわらず AAT 欠損個体で AAT の分泌を有意に増加させるかどうかを判断すること。
時間枠：10日間
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10日間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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4-PBA の薬物動態を決定するには
時間枠：10日間
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10日間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2001年11月1日
一次修了 (実際)
2003年10月1日
研究の完了 (実際)
2003年10月1日
試験登録日
最初に提出
2003年8月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年8月26日
最初の投稿 (見積もり)
2003年8月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年1月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年1月2日
最終確認日
2013年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。