Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

4-PBA: Nostaako se alfa 1-antitrypsiinin (AAT) tasoa henkilöillä, joilla on AAT-puutos?

torstai 2. tammikuuta 2014 päivittänyt: University of Florida

"4 fenyylibutyraattivälitteisen erityksen pelastushoitoa alfa 1 -antitrypsiinipuutteellisilla yksilöillä"

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, lisääkö 4-PBA AAT-tasoa henkilöillä, joilla on AAT-puutos, riippumatta siitä, onko heillä maksasairaus vai ei.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, lisääkö 4-PBA merkittävästi seerumin Z AAT -tasoja AAT-puutteellisilla yksilöillä, joilla on todisteita maksasoluvauriosta tai ilman, ja arvioida sen vaikutuksia maksavaurioon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18-65
  • Seerumin A1-PI tasot <11 uM sopivan geneettisen fenotyypin/genotyypin
  • Viidellä kymmenestä tutkittavasta on oltava dokumentoitu laboratoriotodistus maksasairaudesta
  • Halukkuus keskeyttää Prolastin-hoito 6 viikon ajan ennen seulontaa ja koko 4-PBA-annostusjakson ajan (enintään 3 kuukautta)

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu maksasairauden syy kuin alfa-1-antitrypsiinin puutos
  • Todisteet edenneestä maksasairaudesta
  • HIV-positiivinen
  • Systeemisten steroidien, ursodeoksikoolihapon (Actigall, Urso) tai yrttien käyttö viimeisten 6 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 4-PBA
Tutkimus käsittää 4-PBA:n annoksen nosto- ja farmakokinetiikkakomponentin Tutkimusryhmään tulee yhteensä vähintään 10 AAT-puutospotilasta (fenotyyppi ZZ, jota kutsutaan nimellä PiZZ). Nämä potilaat jaetaan kahteen ryhmään: joilla on kliinisiä todisteita lievästä tai kohtalaisesta hepatosellulaarisesta vauriosta tai ei.
Lääke: 4-PBA
Tämän vaiheen kolmen ensimmäisen päivän aikana seerumin AAT-tasot määritetään. Osallistujille annetaan sitten suurempia määriä 4-PBA:ta suun kautta jaettuna 6 annokseen (päivät 4-6, 30 g/vrk ja päivät 7-9, 40/vrk
Muut nimet:
  • 4-fenyylivoihappo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sen määrittämiseksi, lisääkö 4-PBA merkittävästi AAT:n eritystä AAT-puutteellisilla yksilöillä, joilla on maksasairaus tai ei.
Aikaikkuna: 10 päivää
10 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
4-PBA:n farmakokinetiikan määrittäminen
Aikaikkuna: 10 päivää
10 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Yhteistyökumppanit

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. marraskuuta 2001

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2003

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. elokuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. elokuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 27. elokuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 3. tammikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. tammikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 87-2001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa