Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

4-PBA: Vil det øge niveauet af alfa 1-antitrypsin (AAT) hos personer med AAT-mangel?

2. januar 2014 opdateret af: University of Florida

"4 phenylbutyratmedieret sekretionsredning hos alfa 1-antitrypsinmangelfulde individer"

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om 4-PBA vil øge niveauet af AAT hos personer med AAT-mangel, uanset om de har en leversygdom eller ej.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om 4-PBA signifikant vil øge serum Z AAT-niveauer hos AAT-mangelfulde individer med og uden tegn på hepatocellulær skade og at vurdere dets virkninger på leverskade.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18-65
  • Serum A1-PI niveauer <11uM en passende genetisk fænotype/genotype
  • 5 af 10 forsøgspersoner skal have dokumenteret laboratoriebevis for leversygdom
  • Vilje til at tilbageholde prolastinbehandling i 6 uger før screening og i hele 4-PBA doseringsperioden (op til 3 måneder)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden årsag til leversygdom end Alpha-1 Antitrypsin-mangel
  • Bevis på fremskreden leversygdom
  • HIV-positiv
  • Brug af systemiske steroider, ursodeoxycholsyre (Actigall, Urso) eller urter inden for de foregående 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 4-PBA
Studiet vil involvere en 4-PBA dosisoptrapning og farmakokinetikkomponent. Studiegruppen vil bestå af i alt mindst 10 AAT-deficiente (fænotype ZZ kaldet PiZZ) patienter. Disse patienter vil blive opdelt i to grupper: med og uden klinisk tegn på mild til moderat hepatocellulær skade.
Medicin: 4-PBA
I løbet af de første 3 dage af denne fase vil baseline serum-AAT-niveauer blive bestemt. Deltagerne vil derefter få øgede mængder af 4-PBA oralt i 6 opdelte doser (dag 4-6, 30 g/dag og dag 7-9, 40/dag
Andre navne:
  • 4-phenylsmørsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At bestemme om 4-PBA signifikant øger sekretionen af ​​AAT hos AAT-mangelfulde individer med og uden leversygdom.
Tidsramme: 10 dage
10 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme farmakokinetikken af ​​4-PBA
Tidsramme: 10 dage
10 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Samarbejdspartnere

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2001

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2003

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2003

Først opslået (SKØN)

27. august 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

3. januar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. januar 2014

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 87-2001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med 4-PBA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner