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4-PBA : augmentera-t-il le niveau d'alpha 1-antitrypsine (AAT) chez les personnes présentant un déficit en AAT ?

2 janvier 2014 mis à jour par: University of Florida

"4 Sauvetage de la sécrétion médiée par le butyrate de phényle chez les personnes déficientes en alpha 1-antitrypsine"

Le but de cette étude est de savoir si le 4-PBA augmentera le niveau d'AAT chez les personnes présentant un déficit en AAT, qu'elles aient ou non une maladie du foie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est de déterminer si le 4-PBA augmentera de manière significative les taux sériques d'AAT Z chez les individus déficients en AAT avec et sans signe de lésion hépatocellulaire et d'évaluer ses effets sur les lésions hépatiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18-65 ans
  • Niveaux sériques d'A1-PI <11uM un phénotype / génotype génétique approprié
  • 5 des 10 sujets doivent avoir des preuves de laboratoire documentées d'une maladie du foie
  • Volonté de suspendre le traitement par Prolastin pendant 6 semaines avant le dépistage et tout au long de la période de dosage du 4-PBA (jusqu'à 3 mois)

Critère d'exclusion:

  • Toute cause de maladie du foie autre qu'un déficit en Alpha-1 Antitrypsine
  • Preuve d'une maladie hépatique avancée
  • séropositif
  • Utilisation de stéroïdes systémiques, d'acide ursodésoxycholique (Actigall, Urso) ou d'herbes au cours des 6 mois précédents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 4-PBA
L'étude impliquera une escalade de dose de 4-PBA et un composant pharmacocinétique. Le groupe d'étude sera composé d'un total d'au moins 10 patients déficients en AAT (phénotype ZZ appelé PiZZ). Ces patients seront divisés en deux groupes : avec et sans signes cliniques de lésions hépatocellulaires légères à modérées.
Médicament: 4-PBA
Au cours des 3 premiers jours de cette phase, les taux sériques de base d'AAT seront déterminés. Les participants recevront ensuite des quantités accrues de 4-PBA par voie orale en 6 doses fractionnées (jour 4-6, 30 g/jour et jour 7-9, 40/jour
Autres noms:
  • Acide 4-phénylbutyrique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Déterminer si le 4-PBA augmente significativement la sécrétion d'AAT chez les personnes déficientes en AAT avec et sans maladie du foie.
Délai: 10 jours
10 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Déterminer la pharmacocinétique du 4-PBA
Délai: 10 jours
10 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Florida

Collaborateurs

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2001

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2003

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 octobre 2003

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 août 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2003

Première publication (ESTIMATION)

27 août 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

3 janvier 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2014

Dernière vérification

1 avril 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 87-2001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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