Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

4-PBA: повысит ли уровень альфа-1-антитрипсина (AAT) у людей с дефицитом AAT?

2 января 2014 г. обновлено: University of Florida

«Спасение секреции, опосредованное 4-фенилбутиратом, у лиц с дефицитом альфа-1-антитрипсина»

Цель этого исследования — выяснить, повысит ли 4-PBA уровень ААТ у людей с дефицитом ААТ, независимо от того, есть у них заболевание печени или нет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого исследования является определение того, будет ли 4-PBA значительно увеличивать уровни Z AAT в сыворотке у лиц с дефицитом AAT с признаками гепатоцеллюлярного повреждения и без него, а также оценить его влияние на повреждение печени.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 18-65 лет
  • Уровень A1-PI в сыворотке <11 микромоль соответствует соответствующему генетическому фенотипу/генотипу
  • 5 из 10 субъектов должны иметь документально подтвержденные лабораторные данные о заболевании печени.
  • Готовность отказаться от терапии проластином за 6 недель до скрининга и в течение всего периода дозирования 4-PBA (до 3 месяцев)

Критерий исключения:

  • Любая причина заболевания печени, кроме дефицита альфа-1-антитрипсина
  • Доказательства запущенного заболевания печени
  • ВИЧ положительный
  • Использование системных стероидов, урсодезоксихолевой кислоты (Actigall, Urso) или трав в течение предшествующих 6 месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 4-ПБА
Исследование будет включать повышение дозы 4-PBA и компонент фармакокинетики. Исследовательская группа будет состоять в общей сложности из не менее 10 пациентов с дефицитом AAT (фенотип ZZ, обозначаемый как PiZZ). Эти пациенты будут разделены на две группы: с клиническими признаками гепатоцеллюлярного повреждения легкой и средней степени тяжести и без них.
Лекарство: 4-ПБА
В течение первых 3 дней этой фазы будут определяться исходные уровни ААТ в сыворотке крови. Затем участникам будут давать увеличенное количество 4-PBA перорально в 6 разделенных дозах (день 4-6, 30 г/день и день 7-9, 40 г/день).
Другие имена:
  • 4-фенилмасляная кислота

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Чтобы определить, значительно ли 4-PBA увеличивает секрецию AAT у лиц с дефицитом AAT с заболеванием печени и без него.
Временное ограничение: 10 дней
10 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Для определения фармакокинетики 4-PBA
Временное ограничение: 10 дней
10 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Florida

Соавторы

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2001 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2003 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2003 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 августа 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 августа 2003 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

27 августа 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

3 января 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 января 2014 г.

Последняя проверка

1 апреля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 87-2001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться