Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

4-PBA: Czy zwiększy poziom alfa 1-antytrypsyny (AAT) u osób z niedoborem AAT?

2 stycznia 2014 zaktualizowane przez: University of Florida

„Rescue wydzielania za pośrednictwem maślanu 4 fenylu u osób z niedoborem alfa 1-antytrypsyny”

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy 4-PBA zwiększy poziom AAT u osób z niedoborem AAT niezależnie od tego, czy mają chorobę wątroby, czy nie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ustalenie, czy 4-PBA znacząco zwiększy poziomy Z AAT w surowicy u osób z niedoborem AAT z objawami uszkodzenia komórek wątrobowych i bez nich oraz ocena jego wpływu na uszkodzenie wątroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18-65 lat
  • Poziomy A1-PI w surowicy <11uM odpowiedni fenotyp/genotyp genetyczny
  • 5 na 10 pacjentów musi mieć udokumentowane laboratoryjne dowody choroby wątroby
  • Gotowość do wstrzymania terapii Prolastin na 6 tygodni przed badaniem przesiewowym i przez cały okres dawkowania 4-PBA (do 3 miesięcy)

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek przyczyna choroby wątroby inna niż niedobór alfa-1-antytrypsyny
  • Dowody na zaawansowaną chorobę wątroby
  • HIV pozytywny
  • Stosowanie ogólnoustrojowych sterydów, kwasu ursodeoksycholowego (Actigall, Urso) lub ziół w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 4-PBA
Badanie będzie obejmowało zwiększanie dawki 4-PBA i składnik farmakokinetyczny. Grupa badana będzie składać się łącznie z co najmniej 10 pacjentów z niedoborem AAT (fenotyp ZZ określany jako PiZZ). Pacjenci ci zostaną podzieleni na dwie grupy: z objawami klinicznymi łagodnego do umiarkowanego uszkodzenia komórek wątrobowych i bez niego.
Lek: 4-PBA
Podczas pierwszych 3 dni tej fazy zostaną określone wyjściowe poziomy AAT w surowicy. Następnie uczestnicy otrzymają doustnie zwiększone ilości 4-PBA w 6 dawkach podzielonych (dzień 4-6, 30 g/dzień i dzień 7-9, 40/dzień
Inne nazwy:
  • Kwas 4-fenylomasłowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby określić, czy 4-PBA znacząco zwiększa wydzielanie AAT u osób z niedoborem AAT z chorobą wątroby i bez niej.
Ramy czasowe: 10 dni
10 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby określić farmakokinetykę 4-PBA
Ramy czasowe: 10 dni
10 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2001

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2003

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2003

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2003

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

27 sierpnia 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

3 stycznia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 87-2001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj