Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4-PBA: Zvýší hladinu alfa 1-antitrypsinu (AAT) u osob s nedostatkem AAT?

2. ledna 2014 aktualizováno: University of Florida

„4 záchrana sekrece zprostředkovaná fenylbutyrátem u jedinců s deficitem alfa 1-antitrypsinu“

Účelem této studie je zjistit, zda 4-PBA zvýší hladinu AAT u osob s nedostatkem AAT bez ohledu na to, zda mají nebo nemají onemocnění jater.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je určit, zda 4-PBA významně zvýší hladiny Z AAT v séru u jedinců s deficitem AAT s průkazem hepatocelulárního poškození nebo bez něj, a posoudit jeho účinky na poškození jater.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18-65
  • Hladiny A1-PI v séru <11uM vhodný genetický fenotyp/genotyp
  • 5 z 10 subjektů musí mít zdokumentovaný laboratorní průkaz onemocnění jater
  • Ochota přerušit léčbu Prolastinem po dobu 6 týdnů před screeningem a během období dávkování 4-PBA (až 3 měsíce)

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli příčina onemocnění jater jiná než nedostatek alfa-1 antitrypsinu
  • Důkaz pokročilého onemocnění jater
  • HIV pozitivní
  • Užívání systémových steroidů, kyseliny ursodeoxycholové (Actigall, Urso) nebo bylin v předchozích 6 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 4-PBA
Studie bude zahrnovat eskalaci dávky 4-PBA a farmakokinetickou složku. Studijní skupina bude složena z celkem alespoň 10 pacientů s deficitem AAT (fenotyp ZZ označovaný jako PiZZ). Tito pacienti budou rozděleni do dvou skupin: s klinickými známkami mírného až středně těžkého hepatocelulárního poškození a bez nich.
Lék: 4-PBA
Během prvních 3 dnů této fáze budou stanoveny základní hladiny AAT v séru. Účastníkům pak budou podávána zvýšená množství 4-PBA orálně v 6 rozdělených dávkách (den 4-6, 30 g/den a den 7-9, 40/den
Ostatní jména:
  • Kyselina 4-fenylmáselná

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovit, zda 4-PBA významně zvyšuje sekreci AAT u jedinců s deficitem AAT s onemocněním jater a bez něj.
Časové okno: 10 dní
10 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovení farmakokinetiky 4-PBA
Časové okno: 10 dní
10 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2001

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2003

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2003

První zveřejněno (ODHAD)

27. srpna 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

3. ledna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. ledna 2014

Naposledy ověřeno

1. dubna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 87-2001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 4-PBA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit