Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

4-PBA: Vil det øke nivået av alfa 1-antitrypsin (AAT) hos personer med AAT-mangel?

2. januar 2014 oppdatert av: University of Florida

"4 Fenylbutyratmediert sekresjonsredning hos individer med alfa 1-antitrypsinmangel"

Hensikten med denne studien er å finne ut om 4-PBA vil øke nivået av AAT hos personer med AAT-mangel enten de har leversykdom eller ikke.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å finne ut om 4-PBA vil øke serum Z AAT-nivåer signifikant hos AAT-mangelfulle individer med og uten bevis på hepatocellulær skade og å vurdere effekten på leverskade.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18-65
  • Serum A1-PI nivåer <11uM en passende genetisk fenotype/genotype
  • 5 av 10 forsøkspersoner må ha dokumentert laboratoriebevis for leversykdom
  • Vilje til å holde tilbake prolastinbehandling i 6 uker før screening og gjennom 4-PBA doseringsperioden (opptil 3 måneder)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen årsak til leversykdom enn Alpha-1 Antitrypsin-mangel
  • Bevis på avansert leversykdom
  • HIV-positiv
  • Bruk av systemiske steroider, ursodeoksykolsyre (Actigall, Urso) eller urter de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 4-PBA
Studien vil involvere en 4-PBA doseeskalering og farmakokinetikkkomponent. Studiegruppen vil bestå av totalt minst 10 AAT-mangel (fenotype ZZ referert til som PiZZ) pasienter. Disse pasientene vil bli delt inn i to grupper: med og uten klinisk bevis på mild til moderat hepatocellulær skade.
Legemiddel: 4-PBA
I løpet av de første 3 dagene av denne fasen vil baseline serum AAT-nivåer bli bestemt. Deltakerne vil deretter få økte mengder 4-PBA oralt i 6 oppdelte doser (dag 4-6, 30 g/dag og dag 7-9, 40/dag
Andre navn:
  • 4-fenylsmørsyre

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme om 4-PBA øker utskillelsen av AAT signifikant hos AAT-mangelfulle individer med og uten leversykdom.
Tidsramme: 10 dager
10 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme farmakokinetikken til 4-PBA
Tidsramme: 10 dager
10 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Florida

Samarbeidspartnere

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2001

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2003

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2003

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2003

Først lagt ut (ANSLAG)

27. august 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

3. januar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2014

Sist bekreftet

1. april 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 87-2001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere