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4-PBA: ¿Aumentará el nivel de alfa 1-antitripsina (AAT) en personas con deficiencia de AAT?

2 de enero de 2014 actualizado por: University of Florida

"4 Rescate de secreciones mediado por butirato de fenilo en individuos con deficiencia de antitripsina alfa 1"

El propósito de este estudio es averiguar si el 4-PBA aumentará el nivel de AAT en personas con deficiencia de AAT, tengan o no enfermedad hepática.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es determinar si el 4-PBA aumentará significativamente los niveles séricos de Z AAT en individuos con deficiencia de AAT con y sin evidencia de daño hepatocelular y evaluar sus efectos sobre el daño hepático.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 18-65
  • Niveles séricos de A1-PI <11 uM un fenotipo/genotipo genético apropiado
  • 5 de 10 sujetos deben tener pruebas de laboratorio documentadas de enfermedad hepática
  • Voluntad de suspender la terapia con Prolastin durante 6 semanas antes de la selección y durante todo el período de dosificación de 4-PBA (hasta 3 meses)

Criterio de exclusión:

  • Cualquier causa de enfermedad hepática distinta de la deficiencia de alfa-1 antitripsina
  • Evidencia de enfermedad hepática avanzada
  • VIH positivo
  • Uso de esteroides sistémicos, ácido ursodesoxicólico (Actigall, Urso) o hierbas en los 6 meses anteriores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: 4-PBA
El estudio implicará un aumento de la dosis de 4-PBA y un componente farmacocinético. El grupo de estudio estará compuesto por un total de al menos 10 pacientes con deficiencia de AAT (fenotipo ZZ denominado PiZZ). Estos pacientes se dividirán en dos grupos: con y sin evidencia clínica de lesión hepatocelular de leve a moderada.
Droga: 4-PBA
Durante los primeros 3 días de esta fase se determinarán los niveles basales de AAT en suero. A continuación, se administrará a los participantes cantidades mayores de 4-PBA por vía oral en 6 dosis divididas (días 4-6, 30 g/día y días 7-9, 40/día).
Otros nombres:
  • Ácido 4-fenil butírico

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar si el 4-PBA aumenta significativamente la secreción de AAT en individuos con deficiencia de AAT con y sin enfermedad hepática.
Periodo de tiempo: 10 días
10 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar la farmacocinética de 4-PBA
Periodo de tiempo: 10 días
10 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Florida

Colaboradores

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2001

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2003

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de octubre de 2003

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de agosto de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2003

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

27 de agosto de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

3 de enero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de enero de 2014

Última verificación

1 de abril de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 87-2001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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