4-PBA: AAT 결핍 환자의 알파 1-항트립신(AAT) 수치를 증가시키나요?
2014년 1월 2일 업데이트: University of Florida
"알파 1-항트립신 결핍 개체의 4 페닐 부티레이트 매개 분비 구조"
이 연구의 목적은 간 질환 여부에 관계없이 AAT 결핍 환자에서 4-PBA가 AAT 수준을 증가시키는지 알아보는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 간세포 손상의 증거가 있거나 없는 AAT 결핍 개인에서 4-PBA가 혈청 Z AAT 수준을 유의하게 증가시키는지 여부를 결정하고 간 손상에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18-65세
- 혈청 A1-PI 수치 <11uM 적절한 유전적 표현형/유전자형
- 피험자 10명 중 5명은 간 질환에 대한 문서화된 실험실 증거가 있어야 합니다.
- 스크리닝 전 6주 동안 및 4-PBA 투약 기간 전체(최대 3개월) 동안 프롤라스틴 요법을 보류하려는 의지
제외 기준:
- 알파-1 항트립신 결핍 이외의 간 질환의 모든 원인
- 진행성 간 질환의 증거
- HIV 양성
- 이전 6개월 동안 전신 스테로이드, 우르소데옥시콜산(악티갈, 우르소) 또는 허브 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4-PBA
연구는 4-PBA 용량 증량 및 약동학 성분을 포함할 것이다. 연구 그룹은 총 10명의 AAT-결핍(PiZZ로 지칭되는 표현형 ZZ) 환자로 구성될 것이다.
이 환자들은 경증에서 중등도의 간세포 손상의 임상적 증거가 있는 그룹과 없는 그룹의 두 그룹으로 나뉩니다.
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이 단계의 처음 3일 동안 기준선 혈청 AAT 수준이 결정됩니다.
그런 다음 참가자는 4-PBA의 양을 6회 분할 용량(4-6일, 30g/일 및 7-9일, 40/일)으로 구두로 제공받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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간 질환이 있거나 없는 AAT 결핍 개인에서 4-PBA가 AAT 분비를 유의하게 증가시키는지 확인합니다.
기간: 10 일
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10 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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4-PBA의 약동학을 결정하기 위해
기간: 10 일
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10 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2003년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2003년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 8월 26일
처음 게시됨 (추정)
2003년 8월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 1월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 1월 2일
마지막으로 확인됨
2013년 4월 1일
추가 정보
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