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- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00067756
4-PBA: aumenterà il livello di alfa 1-antitripsina (AAT) nelle persone con deficit di AAT?
2 gennaio 2014 aggiornato da: University of Florida
"Salvataggio della secrezione mediata da 4 fenilbutirrato in individui con deficit di alfa 1-antitripsina"
Lo scopo di questo studio è scoprire se il 4-PBA aumenterà il livello di AAT nelle persone con carenza di AAT indipendentemente dal fatto che abbiano o meno una malattia del fegato.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio è determinare se il 4-PBA aumenterà significativamente i livelli sierici di Z AAT in individui con deficit di AAT con e senza evidenza di danno epatocellulare e valutare i suoi effetti sul danno epatico.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18-65
- Livelli sierici di A1-PI <11uM un fenotipo/genotipo genetico appropriato
- 5 soggetti su 10 devono avere prove di laboratorio documentate di malattia epatica
- Disponibilità a sospendere la terapia con Prolastin per 6 settimane prima dello screening e per tutto il periodo di somministrazione di 4-PBA (fino a 3 mesi)
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi causa di malattia epatica diversa dal deficit di Alpha-1 Antitripsina
- Evidenza di malattia epatica avanzata
- HIV positivo
- Uso di steroidi sistemici, acido ursodesossicolico (Actigall, Urso) o erbe nei 6 mesi precedenti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: 4-BA
Lo studio coinvolgerà un'escalation della dose di 4-PBA e una componente farmacocinetica. Il gruppo di studio sarà composto da un totale di almeno 10 pazienti con deficit di AAT (fenotipo ZZ indicato come PiZZ).
Questi pazienti saranno divisi in due gruppi: con e senza evidenza clinica di danno epatocellulare da lieve a moderato.
|
Durante i primi 3 giorni di questa fase saranno determinati i livelli sierici di AAT al basale.
Ai partecipanti verranno quindi somministrate quantità aumentate di 4-PBA per via orale in 6 dosi divise (giorni 4-6, 30 g/giorno e giorni 7-9, 40/giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per determinare se il 4-PBA aumenta significativamente la secrezione di AAT in individui con deficit di AAT con e senza malattia epatica.
Lasso di tempo: 10 giorni
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10 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per determinare la farmacocinetica di 4-PBA
Lasso di tempo: 10 giorni
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10 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2001
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 ottobre 2003
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2003
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 agosto 2003
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 agosto 2003
Primo Inserito (STIMA)
27 agosto 2003
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
3 gennaio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 gennaio 2014
Ultimo verificato
1 aprile 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Malattie del fegato
- Malattie genetiche, congenite
- Enfisema sottocutaneo
- Enfisema
- Deficit di alfa 1-antitripsina
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti dell'istamina
- Agenti di istamina
- Acido Butirrico
Altri numeri di identificazione dello studio
- 87-2001
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Deficit di alfa 1-antitripsina
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Prove cliniche su 4-BA
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