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4-PBA: Wird es den Spiegel von Alpha 1-Antitrypsin (AAT) bei Personen mit AAT-Mangel erhöhen?

2. Januar 2014 aktualisiert von: University of Florida

"4-Phenylbutyrat-vermittelte Sekretionsrettung bei Personen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel"

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob 4-PBA den AAT-Spiegel bei Personen mit AAT-Mangel erhöht, unabhängig davon, ob sie eine Lebererkrankung haben oder nicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu bestimmen, ob 4-PBA die Serum-Z-AAT-Spiegel bei Personen mit AAT-Mangel mit und ohne Anzeichen einer hepatozellulären Schädigung signifikant erhöht, und um seine Wirkungen auf eine Leberschädigung zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18-65
  • Serum-A1-PI-Spiegel < 11 uM ein geeigneter genetischer Phänotyp/Genotyp
  • 5 von 10 Probanden müssen dokumentierte Laborbeweise einer Lebererkrankung haben
  • Bereitschaft, die Prolastin-Therapie für 6 Wochen vor dem Screening und während des 4-PBA-Dosierungszeitraums (bis zu 3 Monate) auszusetzen

Ausschlusskriterien:

  • Jede andere Ursache einer Lebererkrankung als Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
  • Nachweis einer fortgeschrittenen Lebererkrankung
  • HIV-positiv
  • Verwendung von systemischen Steroiden, Ursodeoxycholsäure (Actigall, Urso) oder Kräutern in den letzten 6 Monaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 4-PBA
Die Studie umfasst eine 4-PBA-Dosiseskalations- und Pharmakokinetik-Komponente. Die Studiengruppe wird aus insgesamt mindestens 10 Patienten mit AAT-Mangel (Phänotyp ZZ, bezeichnet als PiZZ) bestehen. Diese Patienten werden in zwei Gruppen eingeteilt: mit und ohne klinische Anzeichen einer leichten bis mittelschweren hepatozellulären Schädigung.
Arzneimittel: 4-PBA
Während der ersten 3 Tage dieser Phase werden die AAT-Grundwerte im Serum bestimmt. Die Teilnehmer erhalten dann erhöhte Mengen an 4-PBA oral in 6 aufgeteilten Dosen (Tag 4-6, 30 g/Tag und Tag 7-9, 40/Tag
Andere Namen:
  • 4-Phenylbuttersäure

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Es sollte bestimmt werden, ob 4-PBA die AAT-Sekretion bei Personen mit AAT-Mangel mit und ohne Lebererkrankung signifikant erhöht.
Zeitfenster: 10 Tage
10 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmung der Pharmakokinetik von 4-PBA
Zeitfenster: 10 Tage
10 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Mitarbeiter

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2001

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2003

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2003

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. August 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2003

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

27. August 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

3. Januar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2014

Zuletzt verifiziert

1. April 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 87-2001

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