Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

4-PBA: Zal ​​het het niveau van alfa 1-antitrypsine (AAT) verhogen bij personen met AAT-deficiëntie?

2 januari 2014 bijgewerkt door: University of Florida

"4 Fenylbutyraat-gemedieerde secretie-redding bij alfa-1-antitrypsine-deficiënte individuen"

Het doel van deze studie is om erachter te komen of 4-PBA het niveau van AAT zal verhogen bij personen met AAT-deficiëntie, ongeacht of ze een leveraandoening hebben of niet.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om te bepalen of 4-PBA serum Z AAT-niveaus significant zal verhogen bij AAT-deficiënte individuen met en zonder bewijs van hepatocellulaire schade en om de effecten ervan op leverbeschadiging te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18-65
  • Serum A1-PI-niveaus <11uM een geschikt genetisch fenotype/genotype
  • 5 van de 10 proefpersonen moeten gedocumenteerd laboratoriumbewijs van leverziekte hebben
  • Bereidheid om de Prolastin-therapie gedurende 6 weken voorafgaand aan de screening en gedurende de 4-PBA-doseringsperiode (tot 3 maanden) achterwege te laten

Uitsluitingscriteria:

  • Elke andere oorzaak van leverziekte dan alfa-1-antitrypsinedeficiëntie
  • Bewijs van gevorderde leverziekte
  • Hiv-positief
  • Gebruik van systemische steroïden, ursodeoxycholzuur (Actigall, Urso) of kruiden in de voorgaande 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 4-PBA
De studie omvat een 4-PBA dosisescalatie en farmacokinetische component. De onderzoeksgroep zal bestaan ​​uit in totaal ten minste 10 AAT-deficiënte patiënten (fenotype ZZ aangeduid als PiZZ). Deze patiënten zullen in twee groepen worden verdeeld: met en zonder klinisch bewijs van milde tot matige hepatocellulaire schade.
Geneesmiddel: 4-PBA
Gedurende de eerste 3 dagen van deze fase zullen baseline serum AAT-spiegels worden bepaald. De deelnemers krijgen dan verhoogde hoeveelheden 4-PBA oraal toegediend in 6 verdeelde doses (dag 4-6, 30 g/dag en dag 7-9, 40/dag
Andere namen:
  • 4-fenylboterzuur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om te bepalen of 4-PBA de secretie van AAT aanzienlijk verhoogt bij AAT-deficiënte personen met en zonder leverziekte.
Tijdsspanne: 10 dagen
10 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de farmacokinetiek van 4-PBA te bepalen
Tijdsspanne: 10 dagen
10 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Florida

Medewerkers

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2001

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2003

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2003

Eerst geplaatst (SCHATTING)

27 augustus 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

3 januari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 januari 2014

Laatst geverifieerd

1 april 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 87-2001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren