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4-PBA: Aumentará o nível de alfa 1-antitripsina (AAT) em pessoas com deficiência de AAT?

2 de janeiro de 2014 atualizado por: University of Florida

"4 resgate de secreção mediada por butirato de fenil em indivíduos com deficiência de alfa 1-antitripsina"

O objetivo deste estudo é descobrir se o 4-PBA aumentará o nível de AAT em pessoas com deficiência de AAT, tenham ou não doença hepática.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é determinar se o 4-PBA aumentará significativamente os níveis séricos de Z AAT em indivíduos com deficiência de AAT com e sem evidência de lesão hepatocelular e avaliar seus efeitos sobre a lesão hepática.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 18-65
  • Níveis séricos de A1-PI <11uM um fenótipo/genótipo genético apropriado
  • 5 de 10 indivíduos devem ter evidência laboratorial documentada de doença hepática
  • Disposição para suspender a terapia com Prolastin por 6 semanas antes da triagem e durante todo o período de dosagem de 4-PBA (até 3 meses)

Critério de exclusão:

  • Qualquer causa de doença hepática que não seja a deficiência de alfa-1 antitripsina
  • Evidência de doença hepática avançada
  • HIV positivo
  • Uso de esteroides sistêmicos, ácido ursodesoxicólico (Actigall, Urso) ou ervas nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 4-PBA
O estudo envolverá um escalonamento de dose de 4-PBA e um componente farmacocinético. O grupo de estudo será composto por um total de pelo menos 10 pacientes com deficiência de AAT (fenótipo ZZ referido como PiZZ). Esses pacientes serão divididos em dois grupos: com e sem evidência clínica de lesão hepatocelular leve a moderada.
Medicamento: 4-PBA
Durante os primeiros 3 dias desta fase, os níveis séricos basais de AAT serão determinados. Os participantes receberão quantidades aumentadas de 4-PBA por via oral em 6 doses divididas (dia 4-6, 30 g/dia e dia 7-9, 40/dia
Outros nomes:
  • Ácido 4-fenil butírico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Determinar se o 4-PBA aumenta significativamente a secreção de AAT em indivíduos com deficiência de AAT com e sem doença hepática.
Prazo: 10 dias
10 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Para determinar a farmacocinética do 4-PBA
Prazo: 10 dias
10 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Florida

Colaboradores

Alpha-1 Foundation
Brantly, Mark L., M.D.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

  • Gonzalez-Peralta RP, Leonard S, Harvey R, Schreck P, Vironosvkaya N, Brantly ML. 4-PHENYL BUTYRATE MEDIATED SECRETION RESCUE IN PATIENTS WITH ALPHA 1-ANTITRYPSIN (AAT) DEFICIENCY: A PILOT STUDY HEPATOLOGY, Vol. 44, No. 4, Suppl. 1, 2006 AASLD ABSTRACTS, p. 211A, 61

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2001

Conclusão Primária (REAL)

1 de outubro de 2003

Conclusão do estudo (REAL)

1 de outubro de 2003

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de agosto de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de agosto de 2003

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

27 de agosto de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

3 de janeiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de janeiro de 2014

Última verificação

1 de abril de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 87-2001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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