重症血友病Bの治療における遺伝子導入と呼ばれる新しいタイプの治療の安全性
2007年4月2日 更新者：Avigen
アデノ随伴ウイルスベクターを使用してヒト第IX因子の遺伝子を肝臓に送達する、重度の血友病B（第IX因子欠損症）患者における第I相安全性研究
この研究では、アデノ随伴ウイルス (AAV) と呼ばれる改変ウイルスを使用して、ヒト凝固第 IX 因子の正常遺伝子を重症血友病 B 患者に導入します (AAV ヒト第 IX 因子ベクター)。
遺伝子治療は、がんや嚢胞性線維症などの病気に対する多くの臨床研究で使用されている非常に新しい医療技術です。
現時点では、米国食品医薬品局は遺伝子導入製品の商業利用を承認していません。
現在までに、血友病 B 試験で 8 人の被験者が筋肉内注射による AAV ベクターの投与を受けており、現在の血友病 B 肝臓試験では現在 6 人の被験者が AAV ベクターで治療を受けています。
現在までに 11 人の嚢胞性線維症被験者に AAV ベクターが鼻副鼻腔または肺に投与されています。
この研究では、大きな血管（右肝動脈または右肝動脈と呼ばれます）に挿入されたカテーテルを使用して、AAV ヒト第 IX 因子ベクターが肝臓に注入されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
- 第IX因子活性レベルが正常の1%未満の重度の血友病Bの男性。
- 平均余命は1年以上。
- 年齢 > 18 歳。
- インフォームドコンセントを与える能力。
- 第 IX 因子タンパク質による治療が 20 日を超える曝露日。
- 第 IX 因子タンパク質に対する阻害剤の病歴や存在はありません。
- 被験者は、在宅注入プロトコルで第 IX 因子タンパク質を投与できなければなりません。
- 被験者は正常なプロタイム（PT）を持っていなければなりません。
- Ｃ型肝炎に感染した被験者は、０〜４のスケールで等級分けされた肝生検データに基づいて肝線維症について評価される（Ｐｏｙｎａｒｄ ｅｔ． al.、1997）。 C型肝炎抗体およびRNA陽性であり、過去36か月以内に肝生検を受けていない被験者は肝生検を受ける必要があります。
- 被験者はAAV力価が低くなければなりません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2004年1月1日
試験登録日
最初に提出
2004年1月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2004年1月27日
最初の投稿 (見積もり)
2004年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2007年4月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2007年4月2日
最終確認日
2004年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。