Veiligheid van een nieuw type behandeling genaamd genoverdracht voor de behandeling van ernstige hemofilie B
2 april 2007 bijgewerkt door: Avigen
Een fase I-veiligheidsonderzoek bij proefpersonen met ernstige hemofilie B (factor IX-deficiëntie) met behulp van adeno-geassocieerde virale vector om het gen voor menselijke factor IX in de lever af te leveren
In deze studie zal een gemodificeerd virus, adeno-geassocieerd virus (AAV) genaamd, worden gebruikt om een normaal gen voor menselijke stollingsfactor IX over te brengen naar patiënten met ernstige hemofilie B (AAV menselijke factor IX-vector).
Gentherapie is een heel nieuwe medische techniek die wordt gebruikt in een aantal klinische studies voor ziekten zoals kanker en cystische fibrose.
Op dit moment heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration geen producten voor genoverdracht goedgekeurd voor commercieel gebruik.
Tot op heden hebben 8 proefpersonen AAV-vector in de spier gekregen voor een hemofilie B-onderzoek door middel van intramusculaire injectie, en tot op heden zijn 6 proefpersonen behandeld met AAV-vector in het huidige hemofilie B-leveronderzoek.
Elf patiënten met cystische fibrose hebben tot nu toe een AAV-vector in hun neusbijholten of longen gekregen.
In deze studie zal de menselijke factor IX-vector van AAV in de lever worden geïnjecteerd met behulp van een katheter die in een groot bloedvat wordt ingebracht (de juiste leverslagader of de rechter leverslagader genoemd).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
- Mannen met ernstige hemofilie B met factor IX-activiteitsniveau < 1% van normaal.
- Levensverwachting van > 1 jaar.
- Leeftijd > 18 jaar.
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven.
- Meer dan twintig dagen blootstelling aan behandeling met factor IX-eiwit.
- Geen geschiedenis of aanwezigheid van een remmer van factor IX-eiwit.
- Proefpersonen moeten Factor IX-eiwit kunnen krijgen volgens een thuisinfuusprotocol.
- Onderwerpen moeten een normale protime (PT) hebben.
- Hepatitis C-geïnfecteerde proefpersonen zullen worden beoordeeld op leverfibrose op basis van leverbiopsiegegevens beoordeeld op een schaal van 0-4 (Poynard et. al., 1997). Proefpersonen die Hepatitis C-antilichaam en RNA-positief zijn en in de afgelopen 36 maanden geen leverbiopsie hebben ondergaan, moeten er een ondergaan.
- Proefpersonen moeten een lage AAV-titer hebben.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2004
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 januari 2004
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 januari 2004
Eerst geplaatst (Schatting)
28 januari 2004
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
4 april 2007
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 april 2007
Laatst geverifieerd
1 januari 2004
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BB IND 9398
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .