Segurança de um novo tipo de tratamento chamado transferência de genes para o tratamento da hemofilia B grave
2 de abril de 2007 atualizado por: Avigen
Um estudo de segurança de Fase I em indivíduos com hemofilia grave B (deficiência do fator IX) usando vetor viral adeno-associado para fornecer o gene do fator IX humano ao fígado
Neste estudo, um vírus modificado chamado vírus adeno-associado (AAV) será usado para transferir um gene normal do fator IX de coagulação humana para pacientes com hemofilia B grave (vetor do fator IX humano AAV).
A terapia genética é uma técnica médica muito nova que está sendo usada em vários estudos clínicos para doenças como câncer e fibrose cística.
Neste momento, a Food and Drug Administration dos EUA não aprovou nenhum produto de transferência de genes para uso comercial.
Até o momento, 8 indivíduos receberam vetor AAV no músculo para um teste de hemofilia B por injeção intramuscular e, até o momento, 6 indivíduos foram tratados com vetor AAV no atual teste de fígado de hemofilia B.
Onze indivíduos com fibrose cística receberam vetor AAV em seus seios nasais ou pulmões até o momento.
Neste estudo, o vetor Fator IX humano AAV será injetado no fígado usando um cateter inserido em um grande vaso sanguíneo (chamado de artéria hepática própria ou artéria hepática direita).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição
15
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
- Homens com hemofilia B grave com nível de atividade do Fator IX < 1% do normal.
- Expectativa de vida > 1 ano.
- Idade > 18 anos.
- Capacidade de dar consentimento informado.
- Mais de vinte dias de exposição de tratamento com proteína Fator IX.
- Sem história ou presença de um inibidor da proteína Fator IX.
- Os indivíduos devem ser capazes de receber a proteína Fator IX em um protocolo de infusão domiciliar.
- Os indivíduos devem ter um protime normal (PT).
- Indivíduos infectados com hepatite C serão avaliados para fibrose hepática com base em dados de biópsia hepática classificados em uma escala de 0-4 (Poynard et. al., 1997). Indivíduos que são anticorpos de hepatite C e RNA positivos e não tiveram uma biópsia hepática nos últimos 36 meses serão obrigados a fazer uma.
- Os indivíduos devem ter baixo título de AAV.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2004
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de janeiro de 2004
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de janeiro de 2004
Primeira postagem (Estimativa)
28 de janeiro de 2004
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
4 de abril de 2007
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de abril de 2007
Última verificação
1 de janeiro de 2004
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BB IND 9398
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