중증 B형 혈우병 치료를 위한 유전자 전달이라는 새로운 유형의 치료법의 안전성
2007년 4월 2일 업데이트: Avigen
인간 인자 IX에 대한 유전자를 간으로 전달하기 위해 아데노 관련 바이러스 벡터를 사용한 중증 혈우병 B(인자 IX 결핍)가 있는 피험자에 대한 I상 안전성 연구
이 연구에서는 아데노 관련 바이러스(AAV)라고 불리는 변형된 바이러스를 사용하여 인간 응고 인자 IX에 대한 정상 유전자를 중증 B형 혈우병 환자에게 전달합니다(AAV 인간 인자 IX 벡터).
유전자 요법은 암 및 낭포성 섬유증과 같은 질병에 대한 수많은 임상 연구에 사용되는 매우 새로운 의료 기술입니다.
현재 미국 식품의약국(FDA)은 상업적 용도로 유전자 전달 제품을 승인하지 않았습니다.
현재까지 8명의 피험자는 혈우병 B형 시험을 위해 근육 내 주사에 의해 AAV 벡터를 투여받았고, 현재까지 6명의 피험자는 현재 혈우병 B형 간 시험에서 AAV 벡터로 치료를 받았습니다.
현재까지 11명의 낭포성 섬유증 피험자가 비강 또는 폐에 AAV 벡터를 받았습니다.
이 연구에서 AAV 인간 인자 IX 벡터는 큰 혈관(적절한 간동맥 또는 오른쪽 간동맥이라고 함)에 삽입된 카테터를 사용하여 간으로 주입됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
- 인자 IX 활성 수준이 정상의 1% 미만인 중증 혈우병 B를 가진 남성.
- 기대 수명 > 1년.
- 나이 > 18세.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력.
- 제9인자 단백질로 처리한 노출 일수가 20일을 초과했습니다.
- 인자 IX 단백질에 대한 억제제의 병력이나 존재가 없습니다.
- 피험자는 가정 주입 프로토콜에서 인자 IX 단백질을 받을 수 있어야 합니다.
- 피험자는 정상적인 protime(PT)을 가져야 합니다.
- C형 간염에 감염된 피험자는 0-4 등급으로 등급이 매겨진 간 생검 데이터를 기반으로 간 섬유증에 대해 평가될 것입니다(Poynard et. 알., 1997). C형 간염 항체 및 RNA 양성이고 지난 36개월 이내에 간 생검을 받지 않은 피험자는 생검을 받아야 합니다.
- 피험자는 AAV 역가가 낮아야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 1월 27일
처음 게시됨 (추정)
2004년 1월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2007년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2007년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2004년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BB IND 9398
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