Безопасность нового вида лечения, называемого переносом генов, для лечения тяжелой гемофилии В
2 апреля 2007 г. обновлено: Avigen
Исследование безопасности фазы I у субъектов с тяжелой гемофилией B (дефицит фактора IX) с использованием аденоассоциированного вирусного вектора для доставки гена человеческого фактора IX в печень
В этом исследовании модифицированный вирус, называемый аденоассоциированным вирусом (AAV), будет использоваться для переноса нормального гена фактора свертывания крови IX человека пациентам с тяжелой формой гемофилии B (вектор фактора IX человека AAV).
Генная терапия — это совершенно новый медицинский метод, который используется в ряде клинических исследований таких заболеваний, как рак и муковисцидоз.
В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США не одобрило продукты для переноса генов для коммерческого использования.
На сегодняшний день 8 субъектам вводили вектор AAV в мышцу для исследования гемофилии B путем внутримышечной инъекции, и на сегодняшний день 6 субъектов лечили вектором AAV в текущем испытании печени на гемофилию B.
На сегодняшний день одиннадцать пациентов с кистозным фиброзом получили вектор AAV в свои носовые пазухи или легкие.
В этом исследовании вектор фактора IX человека AAV будет вводиться в печень с помощью катетера, введенного в крупный кровеносный сосуд (называемый собственной печеночной артерией или правой печеночной артерией).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация
15
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
- Мужчины с тяжелой формой гемофилии В с уровнем активности фактора IX < 1% от нормы.
- Ожидаемая продолжительность жизни > 1 года.
- Возраст > 18 лет.
- Возможность дать информированное согласие.
- Более двадцати дней лечения белком фактора IX.
- Отсутствие в анамнезе или наличия ингибитора белка фактора IX.
- Субъекты должны иметь возможность получать белок фактора IX по протоколу домашней инфузии.
- Субъекты должны иметь нормальный протайм (PT).
- Субъекты, инфицированные гепатитом С, будут оцениваться на наличие фиброза печени на основании данных биопсии печени, оцененных по шкале от 0 до 4 (Poynard et. др., 1997). Субъекты, у которых есть антитела к гепатиту С и положительная РНК и которые не проходили биопсию печени в течение последних 36 месяцев, должны будут пройти биопсию.
- Субъекты должны иметь низкий титр AAV.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2004 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 января 2004 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 января 2004 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 января 2004 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
4 апреля 2007 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 апреля 2007 г.
Последняя проверка
1 января 2004 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BB IND 9398
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .