Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost nového typu léčby s názvem Gene Transfer pro léčbu těžké hemofilie B

2. dubna 2007 aktualizováno: Avigen

Bezpečnostní studie fáze I u subjektů s těžkou hemofilií B (nedostatek faktoru IX) s použitím virového vektoru spojeného s adenovirem k dodání genu pro lidský faktor IX do jater

V této studii bude modifikovaný virus nazývaný adeno-asociovaný virus (AAV) použit k přenosu normálního genu pro lidský faktor IX srážení krve do pacientů s těžkou hemofilií B (vektor lidského faktoru IX AAV). Genová terapie je zcela nová lékařská technika, která se používá v řadě klinických studií u nemocí, jako je rakovina a cystická fibróza. V současné době Úřad pro potraviny a léčiva USA neschválil žádné produkty pro přenos genů pro komerční použití. K dnešnímu dni dostalo 8 subjektů AAV vektor do svalu pro zkoušku hemofilie B intramuskulární injekcí a k dnešnímu dni bylo 6 subjektů léčeno AAV vektorem v současné jaterní studii hemofilie B. Jedenáct subjektů s cystickou fibrózou dosud dostalo AAV vektor do jejich nosních dutin nebo plic. V této studii bude AAV vektor lidského faktoru IX injikován do jater pomocí katétru zavedeného do velké krevní cévy (nazývané správná jaterní arterie nebo pravá jaterní arterie).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

  • Muži s těžkou hemofilií B s hladinou aktivity faktoru IX < 1 % normálu.
  • Předpokládaná délka života > 1 rok.
  • Věk > 18 let.
  • Schopnost dát informovaný souhlas.
  • Více než dvacet dní expozice při léčbě proteinem Faktor IX.
  • Žádná historie ani přítomnost inhibitoru proteinu Faktor IX.
  • Subjekty musí být schopny přijímat protein Faktor IX podle protokolu domácí infuze.
  • Subjekty musí mít normální protime (PT).
  • Subjekty infikované hepatitidou C budou hodnoceny na jaterní fibrózu na základě údajů z jaterní biopsie odstupňovaných na stupnici 0-4 (Poynard et. al., 1997). Subjekty, které jsou pozitivní na protilátky proti hepatitidě C a RNA a neměly během posledních 36 měsíců jaterní biopsii, ji budou muset podstoupit.
  • Subjekty musí mít nízký titr AAV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avigen

Spolupracovníci

The University of Texas Health Science Center, Houston
Children's Hospital of Philadelphia
University of Washington
Stanford University
University of Campinas, Brazil
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Christian Medical College, Vellore, India
The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2004

První zveřejněno (Odhad)

28. ledna 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. dubna 2007

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2007

Naposledy ověřeno

1. ledna 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BB IND 9398

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit