Bezpečnost nového typu léčby s názvem Gene Transfer pro léčbu těžké hemofilie B
2. dubna 2007 aktualizováno: Avigen
Bezpečnostní studie fáze I u subjektů s těžkou hemofilií B (nedostatek faktoru IX) s použitím virového vektoru spojeného s adenovirem k dodání genu pro lidský faktor IX do jater
V této studii bude modifikovaný virus nazývaný adeno-asociovaný virus (AAV) použit k přenosu normálního genu pro lidský faktor IX srážení krve do pacientů s těžkou hemofilií B (vektor lidského faktoru IX AAV).
Genová terapie je zcela nová lékařská technika, která se používá v řadě klinických studií u nemocí, jako je rakovina a cystická fibróza.
V současné době Úřad pro potraviny a léčiva USA neschválil žádné produkty pro přenos genů pro komerční použití.
K dnešnímu dni dostalo 8 subjektů AAV vektor do svalu pro zkoušku hemofilie B intramuskulární injekcí a k dnešnímu dni bylo 6 subjektů léčeno AAV vektorem v současné jaterní studii hemofilie B.
Jedenáct subjektů s cystickou fibrózou dosud dostalo AAV vektor do jejich nosních dutin nebo plic.
V této studii bude AAV vektor lidského faktoru IX injikován do jater pomocí katétru zavedeného do velké krevní cévy (nazývané správná jaterní arterie nebo pravá jaterní arterie).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis
15
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
- Muži s těžkou hemofilií B s hladinou aktivity faktoru IX < 1 % normálu.
- Předpokládaná délka života > 1 rok.
- Věk > 18 let.
- Schopnost dát informovaný souhlas.
- Více než dvacet dní expozice při léčbě proteinem Faktor IX.
- Žádná historie ani přítomnost inhibitoru proteinu Faktor IX.
- Subjekty musí být schopny přijímat protein Faktor IX podle protokolu domácí infuze.
- Subjekty musí mít normální protime (PT).
- Subjekty infikované hepatitidou C budou hodnoceny na jaterní fibrózu na základě údajů z jaterní biopsie odstupňovaných na stupnici 0-4 (Poynard et. al., 1997). Subjekty, které jsou pozitivní na protilátky proti hepatitidě C a RNA a neměly během posledních 36 měsíců jaterní biopsii, ji budou muset podstoupit.
- Subjekty musí mít nízký titr AAV.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2004
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. ledna 2004
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2004
První zveřejněno (Odhad)
28. ledna 2004
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
4. dubna 2007
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. dubna 2007
Naposledy ověřeno
1. ledna 2004
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BB IND 9398
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .