Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten til en ny type behandling kalt genoverføring for behandling av alvorlig hemofili B

2. april 2007 oppdatert av: Avigen

En fase I sikkerhetsstudie i personer med alvorlig hemofili B (faktor IX-mangel) ved bruk av adeno-assosiert viral vektor for å levere genet for menneskelig faktor IX inn i leveren

I denne studien vil et modifisert virus kalt adeno-assosiert virus (AAV) bli brukt til å overføre et normalt gen for human koagulasjonsfaktor IX til pasienter med alvorlig hemofili B (AAV human faktor IX vektor). Genterapi er en helt ny medisinsk teknikk som brukes i en rekke kliniske studier for sykdommer som kreft og cystisk fibrose. På dette tidspunktet har U.S. Food and Drug Administration ikke godkjent noen genoverføringsprodukter for kommersiell bruk. Til dags dato har 8 forsøkspersoner mottatt AAV-vektor i muskelen for en hemofili B-studie ved intramuskulær injeksjon, og til dags dato har 6 individer blitt behandlet med AAV-vektor i den nåværende hemofili B-leverprøven. Elleve forsøkspersoner med cystisk fibrose har mottatt AAV-vektor i nesebihulene eller lungene til dags dato. I denne studien vil AAV human faktor IX vektor bli injisert i leveren ved hjelp av et kateter satt inn i en stor blodåre (kalt den riktige leverarterie eller høyre leverarterie).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

  • Hanner med alvorlig hemofili B med faktor IX aktivitetsnivå < 1 % av normalt.
  • Forventet levealder > 1 år.
  • Alder > 18 år.
  • Evne til å gi informert samtykke.
  • Mer enn tjue eksponeringsdager med behandling med faktor IX-protein.
  • Ingen historie eller tilstedeværelse av en hemmer av faktor IX-protein.
  • Forsøkspersonene må kunne motta faktor IX-protein på en hjemmeinfusjonsprotokoll.
  • Forsøkspersonene skal ha normal protime (PT).
  • Hepatitt C-infiserte personer vil bli evaluert for leverfibrose basert på leverbiopsidata gradert på en skala fra 0-4 (Poynard et. al., 1997). Personer som er hepatitt C-antistoff- og RNA-positive og ikke har hatt en leverbiopsi i løpet av de siste 36 månedene, må ha en.
  • Forsøkspersonene må ha lav AAV-titer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Avigen

Samarbeidspartnere

The University of Texas Health Science Center, Houston
Children's Hospital of Philadelphia
University of Washington
Stanford University
University of Campinas, Brazil
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Christian Medical College, Vellore, India
The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2004

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2004

Først lagt ut (Anslag)

28. januar 2004

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. april 2007

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2007

Sist bekreftet

1. januar 2004

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BB IND 9398

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili B

Kliniske studier på Adeno-assosiert viral med menneskelig faktor IX

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere