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Sicurezza di un nuovo tipo di trattamento chiamato trasferimento genico per il trattamento dell'emofilia grave B

2 aprile 2007 aggiornato da: Avigen

Uno studio di fase I sulla sicurezza in soggetti con grave emofilia B (carenza di fattore IX) che utilizza un vettore virale adeno-associato per veicolare il gene del fattore IX umano nel fegato

In questo studio verrà utilizzato un virus modificato chiamato virus adeno-associato (AAV) per trasferire un gene normale per il fattore IX della coagulazione umana in pazienti con grave emofilia B (vettore del fattore IX umano AAV). La terapia genica è una nuovissima tecnica medica utilizzata in numerosi studi clinici per malattie come il cancro e la fibrosi cistica. Al momento, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti non ha approvato alcun prodotto di trasferimento genico per uso commerciale. Ad oggi, 8 soggetti hanno ricevuto il vettore AAV nel muscolo per una sperimentazione sull'emofilia B mediante iniezione intramuscolare e, ad oggi, 6 soggetti sono stati trattati con il vettore AAV nell'attuale sperimentazione epatica sull'emofilia B. Ad oggi, undici soggetti con fibrosi cistica hanno ricevuto il vettore AAV nei seni nasali o nei polmoni. In questo studio, il vettore di fattore IX umano AAV verrà iniettato nel fegato utilizzando un catetere inserito in un grande vaso sanguigno (chiamato arteria epatica propria o arteria epatica destra).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

  • Maschi con grave emofilia B con livello di attività del Fattore IX <1% del normale.
  • Aspettativa di vita > 1 anno.
  • Età > 18 anni.
  • Capacità di dare il consenso informato.
  • Più di venti giorni di esposizione al trattamento con la proteina Fattore IX.
  • Nessuna storia o presenza di un inibitore della proteina Fattore IX.
  • I soggetti devono essere in grado di ricevere la proteina Fattore IX con un protocollo di infusione domiciliare.
  • I soggetti devono avere un normale protime (PT).
  • I soggetti con infezione da epatite C saranno valutati per la fibrosi epatica sulla base dei dati della biopsia epatica classificati su una scala da 0 a 4 (Poynard et. al., 1997). I soggetti che sono positivi agli anticorpi dell'epatite C e all'RNA e non hanno avuto una biopsia epatica negli ultimi 36 mesi dovranno averne una.
  • I soggetti devono avere un titolo AAV basso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avigen

Collaboratori

The University of Texas Health Science Center, Houston
Children's Hospital of Philadelphia
University of Washington
Stanford University
University of Campinas, Brazil
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Christian Medical College, Vellore, India
The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2004

Primo Inserito (Stima)

28 gennaio 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 aprile 2007

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2007

Ultimo verificato

1 gennaio 2004

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BB IND 9398

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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