Bezpieczeństwo nowego rodzaju leczenia zwanego transferem genów w leczeniu ciężkiej hemofilii B
2 kwietnia 2007 zaktualizowane przez: Avigen
Badanie bezpieczeństwa fazy I u pacjentów z ciężką hemofilią B (niedobór czynnika IX) z wykorzystaniem wektora wirusowego związanego z adenowirusami w celu dostarczenia genu ludzkiego czynnika IX do wątroby
W tym badaniu zmodyfikowany wirus zwany wirusem związanym z adenowirusem (AAV) zostanie użyty do przeniesienia normalnego genu ludzkiego czynnika krzepnięcia IX do pacjentów z ciężką hemofilią B (wektor AAV ludzkiego czynnika IX).
Terapia genowa to bardzo nowa technika medyczna wykorzystywana w wielu badaniach klinicznych nad chorobami takimi jak rak i mukowiscydoza.
W tej chwili amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków nie zatwierdziła żadnych produktów transferu genów do użytku komercyjnego.
Do tej pory 8 osobników otrzymało wektor AAV do mięśnia w próbie hemofilii B przez wstrzyknięcie domięśniowe, a dotychczas 6 osobników było leczonych wektorem AAV w obecnym badaniu wątroby hemofilii B.
Do tej pory jedenastu pacjentów z mukowiscydozą otrzymało wektor AAV do zatok nosowych lub płuc.
W tym badaniu wektor ludzkiego czynnika IX AAV zostanie wstrzyknięty do wątroby za pomocą cewnika wprowadzonego do dużego naczynia krwionośnego (zwanego właściwą tętnicą wątrobową lub prawą tętnicą wątrobową).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy
15
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
- Mężczyźni z ciężką hemofilią B z poziomem aktywności czynnika IX < 1% normy.
- Oczekiwana długość życia > 1 rok.
- Wiek > 18 lat.
- Umiejętność wyrażenia świadomej zgody.
- Ponad dwadzieścia dni ekspozycji na leczenie białkiem czynnika IX.
- Brak historii lub obecności inhibitora białka czynnika IX.
- Pacjenci muszą mieć możliwość otrzymywania białka czynnika IX zgodnie z domowym protokołem infuzji.
- Badani muszą mieć normalny protime (PT).
- Osoby zakażone wirusem zapalenia wątroby typu C będą oceniane pod kątem zwłóknienia wątroby na podstawie danych z biopsji wątroby ocenianych w skali 0-4 (Poynard i in. al., 1997). Osoby, które mają przeciwciała przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C i RNA, które nie miały wykonanej biopsji wątroby w ciągu ostatnich 36 miesięcy, będą musiały ją wykonać.
- Pacjenci muszą mieć niskie miano AAV.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2004
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 stycznia 2004
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2004
Pierwszy wysłany (Oszacować)
28 stycznia 2004
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
4 kwietnia 2007
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 kwietnia 2007
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2004
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BB IND 9398
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .